强生公司与Kaken Pharmaceutical签订独家许可协议
2024 年12月26日,强生公司宣布,与Kaken Pharmaceutical签订了一项独家许可协议,获得在全球开发、制造和商业化用于自身免疫性和过敏性疾病药物KP-723的权利。
Kaken 将推进KP-723完成I期临床试验,之后强生将在全球范围内进行临床开发和商业化。Kaken将保留在日本的商业化权利,而强生可以选择与Kaken签订共同推广协议。另外,Kaken有资格获得强生创新的股权投资。
KP-723 是一款新型口服STAT6抑制剂,目前处于临床前的在研阶段。
公司预计将于明年开展针对特应性皮炎(AD)的1期试验,并有可能将该药应用于其他Th2介导的疾病,包括哮喘等。
STAT 家族目前共发现7种蛋白,包括STAT1、STAT2、STAT3、STAT4及STAT5a、STAT5b、STAT6,所有基因定位于不同的染色体上,但共享1个保守序列结构。STAT6作为JAK/STAT信号通路上的关键分子,在维持通路运行和基因表达方面发挥重要的功能,其中,STAT6的活化主要由IL-4和IL-13诱导,在保守的酪氨酸(Y)-641中被JAK激酶磷酸化后刺激靶基因转录。
STAT6 参与的信号通路与多种疾病有关,在一些淋巴瘤,如经典霍奇金淋巴瘤(cHL),STAT6亦可由IL13-IL13受体自分泌反馈环激活;另有研究指出,在主型霍奇金淋巴瘤(NLPHL)中发现细胞抑制因子信号转导1(SOCS1)基因突变,SOCS1通过控制JAK2的活性和降解而影响STAT6的激活。除此以外,作为一种关键的节点转录因子,STAT6选择性介导IL-4和IL-13的下游信号,为2型炎症性疾病开发提供了可能。
特应性皮炎(AD)是一种慢性、复发性、炎症性皮肤病,好发于婴儿和儿童,也可发生于成人;由于患者常合并过敏性鼻炎、哮喘等其他特应性疾病,故被认为是一种系统性疾病。AD最基本的特征是皮肤干燥、慢性湿疹样皮损和剧烈瘙痒,严重影响患者的生活质量。
研究发现,特应性皮炎与IL-4、IL-13、JAK等通路关系密切。IL-4和IL-13在特应性皮炎发病中,起核心作用。IL-4和IL-13结合后,通过JAK1,诱导转录因子STAT6磷酸化,发挥作用。
全球特应性皮炎患者人数于2022年达6.8亿人,其中儿童/青少年达3.6亿人。预计到2030年达7.5亿人,其中儿童/青少年达3.8亿例。我国特应性皮炎患者人数于2022年达7070万例,其中儿童/青少年达3470万例。预计到2030年达8170万人,其中儿童/青少年达3650万例。
2024 年5月,强生先后达成两笔收购,首先是以8.5亿美元收购Proteologix公司,囊获多款双抗疗法,其中就包括一种靶向IL-13和TSLP的双抗PX128,该双抗即将进入针对中度至重度AD和中度至重度哮喘的I期临床开发。另外,公司与Numab达成最终协议,以约12.5亿美元的现金,收购Numab子公司Yellow Jersey Therapeutics,获得一款治疗AD的双抗NM26的全球权利。
(信息来源:凯莱英药闻)
信达生物宣布与罗氏达成全球独家合作与许可协议
2025 年1月2日,信达生物宣布与罗氏达成全球独家合作与许可协议,以推进IBI3009,将一款靶向Delta样配体3(DLL3)的新一代抗体偶联药物(ADC)IBI3009的全球开发、生产和商业化的独家权益授权给罗氏。双方将共同负责该ADC候选药物的早期开发,后续临床开发将由罗氏负责。信达生物将获得8000万美金的首付款,和最高达10亿美金的开发和商业化潜在里程碑付款,以及未来基于全球年度销售净额的梯度式销售提成。
IBI3009 目前已在澳大利亚、中国和美国获得临床申请(IND)批准,并于2024年12月完成I期临床研究首例患者给药。
IBI3009 特异性靶向DLL3,一种在正常组织中低表达、但在特定癌种尤其是SCLC和其他神经内分泌肿瘤中显著过度表达的抗原。作为潜在同类最佳和开发进度领先的靶向DLL3 ADC之一,IBI3009基于信达生物专有的新型拓扑异构酶I抑制剂(TOPO1i)平台设计开发。IBI3009在多个肿瘤负荷小鼠模型(尤其在化疗耐药肿瘤类型)中展现出了令人鼓舞的抗肿瘤活性,并具有良好的安全性特征。
信达生物首席商务官张苏华博士表示:“我们很高兴能够再次与全球肿瘤制药领导者罗氏达成战略合作,以推进我们潜在同类最佳的DLL3 ADC候选药物的开发。我们期待通过结合信达生物的创新技术与罗氏的科学洞见和全球研发实力,共同推进高质量创新药物的可及性,让更多的全球患者尽早受益。”
罗氏集团全球企业业务发展负责人Boris L.Za tra表示:“我们很高兴与信达生物达成合作伙伴关系,共同推进这款治疗小细胞肺癌的创新在研疗法。此次合作依托于罗氏在ADC领域的持续创新和深厚积累,旨在为实体肿瘤患者提供变革性的治疗药物,满足患者的未尽之需。”
(信息来源:医药魔方)
嘉和生物与亿腾医药战略合并
近日,嘉和生物与亿腾医药宣布达成战略合并协议,此次合并被誉为“史诗级”交易,不仅标志着港股市场首例反向并购案例的诞生,更为医药生物板块注入了强劲的新动力。合并后的新实体公司将命名为“亿腾嘉和医药集团有限公司”。
亿腾医药以其成熟稳定的商业模式和强大的现金流,在业界享有盛誉。此次反向收购嘉和生物,将实现双方在产品线、研发能力和商业化资源上的优势互补,为未来的快速发展奠定坚实基础。嘉和生物是以其丰富的创新药物研发管线著称,拥有已上市的GB242(英夫利昔单抗生物类似药,佳佑健)以及多款潜力巨大的在研产品,如CDK4/6抑制剂来罗西利GB491、CD20/CD3双特异性抗体GB261等。这些创新药物的加入,将极大地丰富亿腾嘉和的产品矩阵,提升其市场竞争力。
合并后的新公司,也会充分利用双方的优势资源,加速创新药物的研发和市场推广。特别是嘉和生物即将上市的CDK4/6抑制剂来罗西利,作为一款针对乳腺癌患者的创新药物,已申报一线和二线适应症的NDA,未来有望与亿腾医药现有的HDAC抑制剂景助达形成联动效应,共同开拓更广阔的市场空间。同时,GB261等具有优异安全性和高度差异化作用机制的创新药物,也可以借助亿腾医药的商业化平台,快速进入市场,为患者带来更加先进、有效的治疗方案。
除了在国内市场发力外,亿腾嘉和还将目光投向了海外市场。随着全球医药市场的不断扩大和海外支付能力的增强,中国创新药企的出海战略越来越成为行业共识。嘉和生物与亿腾医药的合并,将为双方未来的海外市场拓展奠定坚实基础,合并后的新公司也将积极探索包括NewCo模式在内的多种海外布局方式,寻求新的增长点,推动中国创新药走向世界。
此次合并不仅是嘉和生物和亿腾医药在资源整合上的一次大胆尝试,更是双方在理想与务实之间的一次深度牵手。亿腾医药以其深厚的行业积淀和卓越的商业化能力,将结合嘉和生物的创新研发优势,共同书写生物医药行业的新篇章。双方将共同致力于生物医药领域的新机遇探索,推动创新药物的研发和市场推广,为人类的健康事业贡献更大力量。
(信息来源:恩施新闻网)
Ubix Therapeutics :获257亿韩元Pre-IPO轮融资
近日,专注于开发靶向蛋白质降解(TPD)疗法的生物技术公司Ubix Therapeutics宣布,其已通过Pre-IPO轮吸引了价值257亿韩元的投资。本次Pre-IPO获得的资金将用于UBX-303-1在美国和韩国的临床开发、新药物管线的扩张,以及加快IPO的准备工作等。
基于对人类免疫系统和靶蛋白的研究和理解,Ubix Therapeutics正在开发新的抗癌疗法。该公司的Degraducer ® 是一项基于泛素-蛋白酶体系统(UPS)的技术平台,基于该平台可以研发一种双功能分子,将与目标蛋白结合的“配体”和与E3泛素连接酶结合的“结合剂”通过连接子连接。通过将疾病相关的靶蛋白放置在E3连接酶附近,从而实现靶向蛋白质降解和随之而来的治疗效果。
Ubix Therapeutics 公司的临床阶段候选药物UBX-303-1是一款BTK降解剂,通过降解过表达的BTK蛋白来发挥作用,并且具有与其他现有BTK抑制剂不同的独特作用机制,即分解和去除细胞中的BTK蛋白,这有望带来整体优势,特别是克服耐药性和增加选择性方面具有优势。UBX-303-1已经在非临床研究中表现出良好的PK/PD谱,在C481S突变型异种移植小鼠模型和野生型中均表现出较好的抗癌效果。Ubix Therapeutics期望UBX-303-1能够解决B细胞相关疾病(包括CLL和DLBCL)未满足的医疗需求,并扩大至免疫疾病适应症。
Ubix Therapeutics 还正在对E3连接酶的新机制以及已知的E3连接酶的结合物如CRBN、VHL、IAP等进行研究,并将其应用于药物研发。此外,该公司正在从各个角度开发新技术,包括与Debiopharm公司共同开发的抗体分解药物偶联物(antibody-decomposing drug conjugates,ADeC)。
(信息来源:医药观澜)
橙帆医药宣布完成近5000万美元Pre-A轮融资
2024 年12月31日,橙帆医药宣布完成近5000万美元的Pre-A轮融资。本轮融资由Panacea Venture(瑞伏医疗)和上海生物医药基金领投,现有股东弘晖基金(HLC)继续支持,Everjoy Fortune,万物创投、德联资本以及联想之星等多家知名投资机构共同参与。
本次融资将用于推进橙帆医药的创新药物管线,加速核心研发项目进入临床开发阶段,专注于开发针对肿瘤和自身免疫疾病等领域的差异化创新治疗方案。
橙帆医药创始人兼首席执行官李竞博士表示:“我们非常荣幸获得新老投资人的认可与支持。经过团队三年的不懈努力,多个项目管线快速推进,商务合作也取得显著成果。这些积极进展证明了公司强大的执行力、创新力和商业拓展能力。此次融资将加速我们多个核心项目进入临床研究,并通过自主研发和外部合作,进一步推动差异化创新治疗方案的开发,创造更大商业价值,尽早推出创新药物造福全球患者。同时,我们将继续吸引并培养优秀人才,将公司持续发展壮大。”
Panacea Venture 管理合伙人James Huang表示:“瑞伏医疗专注于在全球范围内发掘和支持具有创新性和变革性的早期医疗健康和生命科学公司。作为橙帆医药的天使投资人,我们见证了公司自创立以来的发展和成就。在一支卓越的管理团队的引领下,公司在靶点发现、蛋白质工程、ADC药物开发等关键领域构建了强大的技术平台,这些平台极大地提升了公司的研发效率。我们坚信,公司将持续将更多创新产品推进至临床试验阶段与合作伙伴共同开发,造福全球患者。”
上海生物医药基金合伙人郭秋杉表示:“上海生物医药基金一直关注创新机制双抗与下一代ADC药物的研发进展,并持续布局该领域的头部企业。橙帆医药作为首批布局多靶点、多表位ADC领域的公司,以独特的靶点筛选与组合平台,抗体工程平台及偶联技术平台,实现多个差异化和FIC(first-in-class)管线的布局,展现公司深厚的研发实力与国际化视野。我们相信李竞博士带领的团队能够将中国的创新生物药推向全球,为患者提供更优质的治疗方案。”
(信息来源:医药观澜)
销售损失超3000亿美元!MNC专利悬崖高峰将至,仿制药来势汹汹
近期,根据Joanna Sadowska(PhD,EMBA)分享的“药品专利悬崖”,在未来十几年中,有近200种药物(包括年销售额超过10亿美元的69种重磅药物)将失去其知识产权保护。
即将到来的“专利悬崖”可能会导致大公司收入大幅下降,销售额损失将超过3000亿美元。在这种情况下,最大的输家可能是严重依赖这些专利药物的制药公司,收入可能下降高达49%。
01 、默克:潜在销售损失达339亿美元
默克在2028年将面临K药和九价HPV疫苗的专利悬崖,两者合计销售损失达339亿美元,占2023年公司总营收的56%。
自2014年上市以来,K药已在全球范围内获批40个适应症,2023年以250亿美元销售额登顶全球药王宝座。放眼国内,自2018年上市后,K药也已获批14个适应症,涵盖了黑色素瘤、肺癌、食管癌、结直肠癌、头颈部癌、胃癌、肝癌、乳腺癌、胆道癌以及MSI-H实体瘤等多个领域的治疗。
面对K药专利悬崖压力,默克仍将全力多方位拓展其适应症,向早期肿瘤治疗进发,包括与ADC、TIGIT抗体及其他药物联用在多个肿瘤领域开展临床研究,为此默克还引进了多款潜在药物(包括与国内科伦博泰的合作)。此外,微生物疗法、CAR-M疗法、溶瘤病毒疗法也是默沙东为K药寻求的黄金搭档。此外默克还在集中精力研发并推出一种皮下注射的Keytruda。
据不完全统计,目前全球范围内已有10款帕博利珠单抗生物类似药进入临床研发阶段,其中梯瓦制药、山德士、安进、国内百奥泰和齐鲁制药均已进入临床III期研发阶段。
面对HPV疫苗Gardasil,默克也在积极扩展适应症以为应对其专利悬崖:
2023 年9月8日,默沙东还提交了Gardasil 9的男性适应症上市申请,已获得中国药监局受理。这也是首个在国内递交男性适应症上市申请的九价HPV疫苗。
2024 年1月9日,默沙东宣布,其九价HPV疫苗的9岁-14岁女孩二剂次接种程序(0,6,12月)已获得中国国家药品监督管理局批准。这也意味着继2022年Gardasil 9在国内扩龄9岁-45岁三剂次接种程序后,将新增9岁-14岁二剂次接种程序。
02 、BMS:潜在销售损失达212亿美元
BMS 在2026年、2028年将分别面临阿哌沙班片(Eliquis)和纳武利尤单抗注射液(Opdivo)的专利悬崖,这两款产品销售额占2023年BMS总营收的47%。
Eliquis( 阿哌沙班)由百时美施贵宝与辉瑞联合研发,是一种新型的凝血因子Ⅹa抑制剂,用于治疗血栓栓塞性疾病。其于2011年5月率先在欧盟批准上市,2012年12月获美国FDA批准上市,2013年1月在中国批准上市,商品名“艾乐妥”。
作为“沙班”类药物的二哥,阿哌沙班凭借更优疗效,2018年销售额达到98.72亿美元,打败“沙班”前任大哥拜耳/强生组合利伐沙班,随后便开始连年攀升,即使在当今生物药降维打击的压力下,依旧守住了小分子的荣耀,杀出了一条“血路”:2023年以122亿美元的销售数据位于全球畅销药物第四名,仅次于如日中天的K药、大火的减肥神药司美格鲁肽和阿达木单抗注射液“修美乐”!从全球销售额层面来说,阿哌沙班可谓名副其实的“化药王”。
2014 年底,Opdivo获FDA批准上市,用于晚期黑色素瘤的治疗,是全球首个获批上市的PD-1抑制剂。不过从2018年开始K药销售额已超过O药,目前已将O药远远甩在身后。
目前BMS也开发了纳武利尤单抗的皮下注射剂型,该产品将于12月29日前迎来FDA的审批决定。相比于静脉注射剂型,皮下注射剂型可以提高患者的依从性,也可以提高医护人员的便利性。目前,全球市场内并无PD-1单抗的皮下注射剂型上市,BMS有望摘得头筹并为纳武利尤单抗的增长提供新的动力。
据不完全统计,目前全球范围内已有4款纳武利尤单抗生物类似药进入临床研发阶段,山德士、安进、Biocad和国内绿叶制药均已进入临床III期研发阶段。
目前BMS也在积极寻求高潜力的在研产品为其补上专利悬崖缺口。在上个月的高盛2024年全球医疗保健会议上,BMS首席执行官Christopher Boerner也表示,一旦有合适的交易标的便会考虑出手。
03 、诺和诺德:潜在销售损失达184亿美元
诺和诺德在2032年将面临司美格鲁肽注射液的专利悬崖,这款产品销售额占2023年公司总营收的8%。
2017 年12月,FDA批准司美格鲁肽用于治疗2型糖尿病,商品名为Ozempic。2021年6月,更高剂量的司美格鲁肽获批用于减肥,商品名为Wegovy。
司美格鲁肽是首个年销售额突破百亿的GLP1RA类药物。今年前三季度,“药王”Keytruda的销售额为216亿美元,而司美格鲁肽的销售额达203亿美元,已逼近Keytruda,或许最终有望超越Keytruda,登上“药王”宝座。
不过值得注意的是,司美格鲁肽的专利将于2026年在中国和印度过期,2032年全球范围内失去专利保护。《十大电子游艺网站》杂志曾预测,这些药物专利到期后,GLP-1药物届时价格会降至目前的1/10左右,完全是“白菜价”。
据不完全统计,10多家药企的司美格鲁肽产品临床试验申请获批,Geropharm研发的类似药已获俄罗斯联邦批准上市,此外国内九源基因和丽珠集团的司美格鲁肽类似药申报上市中。
04 、强生:潜在销售损失达146亿美元
强生2027年、2029年将分别面临依鲁替尼胶囊(Imbruvica)和达雷妥尤单抗注射液(DARZALEX FASPRO)的专利悬崖,这两款产品销售额占2023年强生制药业务总营收的26%。
伊布替尼(商品名Imbruvica)由强生和Pharmacyclics(后被艾伯维收购)合作开发,Imbruvica于2013年11月获得FDA批准上市,2021年全球销售额逼近百亿美元,之后有所下滑,2023年仍有近70亿美元的销售收入。
仿制药方面,2022年先声药业拿下了伊布替尼胶囊的国内首仿,山东齐都药业是国产第二家获批上市的。此外还有齐鲁制药、中美华东、南京正大天晴、重庆药友制药、上海现代制药等10家企业的产品申请上市中。
2015 年11月,达雷妥尤单抗静脉注射剂型(商品名:Darzalex)获FDA加速批准,用于治疗先前至少接受过3种治疗(包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂)或对蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂双重耐药的多发性骨髓瘤患者。该项批准在2016年11月转换为常规批准,适应症调整为联合来那度胺和地塞米松或联合硼替佐米和地塞米松治疗既往至少接受过一种治疗的多发性骨髓瘤患者。
2020 年5月,强生基于Halozyme Therapeutics的皮下递送技术开发的达雷妥尤单抗皮下注射剂型(商品名:Darzalex Faspro)在美国获批上市。
目前,全球尚无达雷妥尤单抗生物类似药获批上市。Insight数据库显示,共8款达雷妥尤单抗生物类似药处于在研状态,来自Biocad、齐鲁制药、复宏汉霖、正大天晴等公司。其中,仅九源基因和齐鲁制药开发了达雷妥尤单抗生物类似药皮下注射剂型。
04 、礼来:潜在销售损失达124亿美元
礼来2027年、2036年将分别面临度拉糖肽注射液(Trulicity)和替尔泊肽注射液(Mounjaro)的专利悬崖,这两款产品销售额占2023年礼来总营收的36%。
度拉糖肽(Trulicity)是由礼来研发的一种人胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂,2014-2015年先后在欧美日批准上市,2019年2月获国家食品药品监督管理局批准,用于成人2型糖尿病患者控制血糖,包括单药以及联合治疗。
国内度拉糖肽生物类似药研发方面,山东博安生物(已被绿叶制药收购)的进度最快处于申请上市阶段,北京乐普医药、北京双鹭药业两家公司产品均处于临床III期阶段。
替尔泊肽(Tirzepatide)是礼来公司开发的一种新型降糖药物,有两个主要的版本:Mounjaro和Zepbound。
Mounjaro :这是替尔泊肽的降糖版本,于2022年5月获得美国FDA批准上市,用于改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。在中国,Mounjaro也已获得国家药品监督管理局(NMPA)的批准,用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。
Zepbound :这是替尔泊肽的减重版本,于2023年11月8日获得美国FDA批准上市,用于慢性体重管理,适用于肥胖(BMI≥28kg/m^2)或超重(BMI≥24kg/m^2)成人患者,且这类患者伴有与体重相关的合并症。2023年7月19日,以Mounjaro的商品名也在中国获得了NMPA的批准,用于长期体重管理。
替尔泊肽的销售额在全球范围内表现强劲,2023年作为其第一个完整销售年度,销售额就已达到53亿美元,足以表明替尔泊肽在全球市场上的需求增长迅速。目前全球还未有替尔泊肽生物类似药在研进展披露。
(信息来源:猎药人俱乐部)
中国创新药出海的道与术
如何定义2024年的中国创新药行业?答案或许有很多,但一个必然出现的结论是:
出海大爆发的一年。
热潮,从年初延续到了年尾,重塑全球医药格局的同时,引发了许多大佬的灵魂之问:新药都将来自中国吗?
这一话题,或许还过于遥远,但我们理应保持期待。毕竟,不管环境如何,国内创新药群体始终是最“上进”的存在,不仅在研发端持续创新,更体现在出海方式的探索。
过去一年,BD仍是主流,但自主出海方面有药企带来新思考,BD、自主出海居中状态的“NewCo”模式开始兴起......
对于国内药企而言,出海是诗和远方,但同时是试炼场,一个成功的经验不可或缺。到底,哪些模式更适合自己?我们在此对出海趋势进行梳理,希望带给市场更多的思考。
01 、BD仍是主流
就出海方式而言,BD是当之无愧的主流,2024年呈现量价齐升的趋势。
根据华泰证券统计,截至11月中旬,2024年国产创新药达成license out交易数量同比增长16%;涉及总金额同比大幅提升54%,达到了404.54亿美元。
不难理解,BD看起来一举多得。
首先,有望实现“1+1大于2”的协同效果。简单理解,不需要在海外投入广泛的资源,而是借助海外引进方资源,包括资金、技术、人才等,加速药物国际研发和上市进程。
其次,实现了类似融资的功能。BD通常分为首付款和里程碑款,就目前的环境而言,“首付款”对于部分biotech是救命稻草。可以看到,2024年国产创新药BD出海项目平均总金额达5.70亿美元,平均首付款为0.52亿美元。
另外,实现了风险的分散。当下BD可以分为两种,保留中华区权益和不保留中华区权益,前者仍是主流。而这一模式下,按照行业惯例,临床失败不需要退还首付款和前期解锁的里程碑款。所以,即便未来国内临床遇到挫折,但仍然兑现了部分收益,不至于血本无归。
更重要的是,对于部分biotech而言,BD是pharma验证自身资产质量的有效路径。
总而言之,这是biotech风险最小的出海方式,同时是在目前这个环境证明自己的最好路径,所以继续爆发在情理之中。
当然,2024年我们能看到,市场对于BD模式有更多的声音:“国内药企胜利的果实被海外药企轻易摘走了”、“卖青苗的方式不可取”......
核心逻辑是,即便其中未来诞生了百亿美元级的产品,但由于核心权益特别是销售权益并未在自己手中,导致综合获益相对有限,更有可能导致药企错失成为pharma的良机。
确实如此,海外早有先例。例如,Genmab接连产出了达雷妥尤单抗、奥法木单抗等超级重磅炸弹,但由于这些分子均实现了BD,导致获益相对引进方有限,最新市值仍在100亿美金出头,始终未能如愿踏入pharma行列。
正因此,包括Genmab在内的海外biotech,当前“独立”的趋势越来越明显,更希望将产品自主推上市。
2024 年,当更加重视BD之后的因与果,或许预示着国内医药行业的觉醒,未来是否通过BD的方式出海,会有更多的考虑。
02 、NewCo模式兴起
BD 仍是主流的同时,NewCo模式成为了2024年国产创新药出海的新话题。
所谓NewCo模式,指的是由资本组局成立NewCo,药企将管线剥离给NewCo,获得授权费用及股权。
从定位来看,NewCo介于借船出海和自主出海之间的新模式。国内这一模式的尝鲜者是恒瑞医药。
今年5月16日,恒瑞医药将GLP-1产品组合有偿许可给美国Hercules公司。恒瑞医药能够收取1.1亿美元首付款和近期里程碑款,以及后续还包括里程碑款以及销售分成,交易总额超60亿美元。除了首付款、里程碑等,恒瑞医药还将获得Hercules 19.9%的股份。
这样的模式,相较于BD好处显而易见:不仅能拿到实打实的首付款资金,还能通过股权锁定后期收益,不被中间商赚差价。
同时,相比于直接授权给MNC,重视程度取决于MNC的管线布局,NewCo会集中资源推进管线,加速研发进度。
正因此,在恒瑞之后,国内NewCo模式迎来了爆发。但爆发的同时,争议持续存在:最核心的焦点是,如果管线真的那么好,为什么不直接BD给大药厂?
在部分人士看来,这一模式的核心是,找不到MNC就先卖给中间商,没有中间商就和海外资本一起创造中间商。
另外,NewCo模式还存在明显的时间窗口期。
眼下,基于中国资产创立NewCo公司这一模式成立的关键,在于海外投资者看到了市场的预期。而这种预期,需要经过时间的验证。
换句话说,这种情况会持续多久,将取决于我们在一两年内是否看到良好的退出,以及中国资产继续保持多好的状态。一旦NewCo先驱们迟迟难以获得丰厚的回报,那么这个模式的难度必然会陡增。
所以,不管是不是存在争议,NewCo都要趁早。
03 、自主出海新探索
对于中国创新药而言,最具价值的方式仍是自主出海,尽管在2024年部分药企对于这一方式表示“拒绝”。
可以理解,虽然自主出海价值最大,但也最难。在全球建立自主研发和临床团队不仅需要时间的沉淀,更离不开天量的资金投入。
百济神州的成功得益于“天时、地利、人和”,可能只有那个时代能诞生百济神州。这也是为什么,虽然百济神州给出了一个成功的范本,但是在当下的资本市场环境下,几乎没有人能成功复制。
即便是被市场寄予厚望的老大哥们,目前也不敢轻易尝试,因为没有人能够承担“试错”的后果。这注定了,中国创新药企的自主出海可能需要寻找一个最优解。
2024 年,在自主出海层面,我们也能看到一些新探索。
例如,信达生物希望将其子公司Fortvita,打造成出海平台,从而进行自主出海的新尝试。Fortvita与母公司独立运营,团队相互独立。
理论上,这一模式有几个显而易见的好处:
一方面,避免拖累母公司。在这种模式下,母公司可以根据自己的能力对子公司给予支持,同时还能通过子公司实现外部融资,不消耗国内业务资源。
另一方面,实现了风险的分散。如果通过子公司对外融资的方式推进,在一定程度上实现了母公司出海风险的转移。即便出海不利,也不会消耗母公司的资源。
与此同时,母公司还能获益最大化。
获益从两个层面得到体现,其一,子公司股权的价值。随着子公司融资的推进,估值必然会有所增加。换句话说,这些资产的价值会从过去的“不被看见”,到如今的“预期出现”;
其二,不管如何稀释,母公司仍会占据出海平台的绝对控股权,持股比例会远远高于NewCo,因此如果管线最终在海外上市,该模式产生的效益会大于NewCo,更不用说是BD。
当然,上述情况只是理想状态,要想打好这张牌并不容易。
因为这一模式下,出海平台不管是管线还是海外团队,都处于“有待验证”状态,如何让更多资本愿意相信你,和你站在一起启动这个项目,是一个问题。如果最终未能收获金主的信任,那么上述畅想,也只会是畅想而已。
某种程度上来说,这一模式对于企业和管理层的个人魅力尤其关键。接下来,信达生物能否成功将该模式顺利推进并有所结果,仍是一个需要观察的话题。
04 、总结
当然,出海模式不是说谁一定更好,药企出海模式的选择并非“非此即彼”的排他性状态,而需要根据企业的不同特点、产品管线的不同特性以及对风险和预期的不同考量而做出多样化决策。
这种多样化的趋势,恰恰体现了中国创新药企的“灵活性”,能够适应不断变化的全球市场和企业自身的发展需求。
未来,中国创新药在出海层面,可能会诞生更多创新的模式。不管结果如何,持续关注这些新模式的发展和效果,对于理解中国创新药在全球市场中的地位和影响力至关重要。
(信息来源:氨基观察)
越来越多的海外biotech,想靠中国创新药翻身
越来越多海外biotech期望独立,即使是走投无路的biotech,也不想下牌桌。
所以我们看到,海外biotech也正在成为BD、并购的发起方,而中国资产恰好成了他们的救命稻草。
典型如今年初上市的Arrivent,靠引进艾力斯、康宁杰瑞的管线,成立不到两年即上市,IPO募资超额完成,年内涨幅也接近50%。
如今,入局者的海外biotech名单还在变长……
而国产创新药也不负众望。2024年,靠着引进国产创新药管线,或逆风翻盘或顺利IPO融资的例子,在华尔街不断上演。
01 、东方资产西方亮
海外biotech在今年BD交易中扮演了重要角色。
根据国盛证券统计的数据,2019年-2023年,国内BD交易受让方中,海外biotech的占比从14%增加到35%。
最新的入局者,是RAPT Therapeutics。
12 月23日,其宣布引进济民可信旗下长效抗IgE抗体JYB1904的海外权益,代价是预付款3500万美元,未来里程碑付款高达6.73亿美元。
IgE 作为过敏性疾病的重要靶点,奥马珠单抗上市时间已经超20多年,目前仍缺乏更有效的迭代药物。JYB1904则有望在后奥马珠单抗时代,实现长效替代。
在引进JYB1904之前,RAPT曾是CCR4领域的明星玩家。
在CCR4靶点领域,全球仅有一款大分子药物Mogamulizumab获批上市,用于治疗T细胞淋巴瘤。RAPT此前的核心管线Zelnecirnon,则是一款口服小分子CCR4拮抗剂,并且开发方向为自免疾病。
Zelnecirnon 的差异化及优异的早期临床数据优势,一度让RAPT风光无两。但今年2月,因为患者出现严重不良反应而被FDA叫停,11月RAPT彻底放弃Zelnecirnon,这导致其临床中管线仅剩癌症方向的CCR4抑制剂tivumecirnon。然而,在这一领域,Mogamulizumab已经独占市场多年。
在这一消息影响下,RAPT股价不断创新低,进入12月份以来更是跌破了1美元,徘徊在退市边缘。
之后的故事就是,RAPT拿出半副身家,买下JYB1904。截至三季度末,RAPT账上总现金为9791万美元。显然,其将JYB1904视为救命稻草。
而在BD消息公布当天,其股价暴涨110.86%,同时完成了一轮1.5亿美元的融资。
期望借国产创新药翻身的,不止RAPT。
12 月20日,Aadi宣布与药明生物/多禧生物达成合作,将共同开发3款ADC新药,代价是4400万美元的预付款,2.65亿美元开发里程碑、5.4亿美元商业里程碑及销售分成。而截至三季度末,Aadi账上总现金仅6262万美元。
白蛋白结合型西罗莫司是Aadi此前的核心管线,其也成功在一项罕见癌种中成功推动上市了一项产品(商品名:Fyarro),但商业化成绩不佳。
更要命的是,8月份,由于西罗莫司的II期临床数据无法达到支持加速批准所需的疗效阈值,Aadi决定暂停临床,并裁掉80%的研发人员。
显然,转而押注ADC成了Aadi Bioscience的最后一搏。
宣布上述交易的同时,Aadi还计划1亿美元出售现有管线及相关基础设施,并通过PIPE融资筹集了约1亿美元;管理层也出现变动,前普方生物的创始人赵柏腾也进入公司董事会。
受这些战略交易的影响,Aadi的股价大涨超46%。
更早之前,Aclaris和Instil同样如此,在各自原来领域接连碰壁,陷入困境,而在今年引入国内创新药的海外权益后,股价接连上涨。Instil更是受益于PD-1/VEGF双抗领域的突破性进展,股价一度从12美元冲击至92美元。
在国内创新药资产密集出海的当下,中国资产拯救美股biotech的场景,不断上演。
02 、中国资产的角色转变
与海外biotech在BD交易中扮演重要角色一样,国内biotech也成为了重要的授权方。
如下图所示,今年的重磅BD项目(首付款大于2亿美元或总额超10亿美元)中,成立于2020年之后的企业占比达到35%。其余的授权方,除去恒瑞医药等老牌药企,大部分成立于2015年之后。
这表明,这些license out密集达成的背后,实则是新一代biotech研发成果开始出现,创新药新鲜血液的加速涌现。它们在复杂的经济形势和资本寒冬时代背景下,走上了license out这条路,既是拯救他人,也是拯救自己。
对于整个中国创新药行业来说,则是从此前的license in为主,到现在的license out为主。
在这背后,是中国创新药资产在全球市场上所扮演角色的转变。
根据华泰证券统计的数据,截至11月18日,国产国产创新药对外BD数量达71起,同比增长16%,总金额达405亿美元,同比增长54%。
同期,国产创新药对外BD在全球BD中的项目数量占比达14%,总金额占比达30%,中国已成全球创新药重要玩家。
这些数据足够表明,中国市场作为创新药研发的新锐力量逐渐得到认可。而随着研发推进,达成对外授权的国产创新药有望陆续登上商业化舞台、分享海外市场收益。
不仅如此,在2024年(第41届)全国医药工业信息年会上,国家卫生健康委员会科技教育司相关负责人给出了这样的数据:我国创新药物研发能力和水平大幅提升,我国在全球创新指数排名由2013年的34位已上升至2023年的第12位。当前,我国研发投入和产出均居世界前列,高水平国际期刊论文数量位列世界第一,在研新药数量已跃居全球第二位。
当然,尽管我国论文和专利数量居世界前列,但科技成果转化还有待提高。目前我国生物科技成果转化率仅为5.6%,与美国的21.6%相比有较大差距。这意味着,我们还有很大的进步空间。
然而,当海外药企、海外资本不断引进国产创新药或是收购国内创新药企之际,市场难免担心,过去几年,我们投入了上千亿,种出来的果子或是好苗子被摘走了,我们的创新药行业怎么办?
03 、论一款好药的出路
表面看,被人摘了果子,这固然可惜,但是,如果从整个行业的创新生态出发,就会发现,这或许并不全是坏事。
一方面,这说明,国内创新药企,搞出一些被海外药企喜欢的彩票,而国内的土壤暂时也无法支持这些创新药,能卖出去也算对得起股东回报了。
另一方面,这也是现实的抉择。
华泰证券统计的数据显示,截至今年11月,国产创新药BD和M&A首付款收入已达62.7亿美元,反超同期39.8亿美元的创新药企业投融资金额。
资本寒冬里,许多biotech窘迫的现金流,几乎难以持续运营。摆在它们面前的选择,其实并不多。
客观来说,海外大药企、资本,将国内优质biotech当作“猎物”,海外biotech将国内创新药资产视为“救命稻草”的同时,国内biotech何尝不是视它们为活下去的希望?从商业角度出发,这是一种各取所需的双向奔赴。
当然,将管线授权给本就陷入困境的海外biotech,这件事情还有待商榷。
如果单从一款新药的发展角度出发,当出海成为必选项的时候,对于药企来说,最好的情况是自己能够全力开发,典型如百济神州与泽布替尼的故事。
但是,所有人都知道,这压根不现实。那么,在这种情况下,license out就要趁早;同时,BD的对象选择也非常关键。
简单将BD对象划分不同情形,最好的选择是,能够卖给大药企,且被当作重点项目推进;其次是卖给倒爷当做重点项目推进,也就是眼下火热的NEWCO模式,倒爷通常会全力开发一个最大的适应症,然后等待数据读出以更高的价格卖给大药企;再次是卖给大药企但不是重点项目,最次是留在自己手里慢慢贬值。
这并不难理解,一款好的药物如果自己没能力开发海外,那么BD授权给大药企就很关键。因为它们才有能力、财力全速开发,同时开多个注册临床、入组上千人,将新药价值最大化。
新药研发唯快不破,甚至可以说,如果自己无力开发海外,那么随着时间的推移、竞争格局的演变,新药的价值可能会不断缩水,所以早期数据积累够了都应该尝试,以最快速度授权出去。
现阶段,无论是凭借自身价值在寒冬逆市完成融资,还是靠license out间接完成融资的国内创新药企,都将获得下一阶段生存的门票。
于企业来说,只有活下去才有明天可言。
于行业来说,有投资有退出有回报,这样融资才能继续,才会有源源不断的一级市场资金支持创新。未来,也还会有源源不断的创新力量涌现。
当然,当越来越多果子成熟或是浮出水面,或许,我们也该期待,国内pharma能够加快步伐,成为淘金者。
(信息来源:氨基观察)
医药板块的“寒冬期”:高增长神话褪去,何时迎破晓时分?
2024 年,今天是最后一个交易日。
回顾国内资本市场的医药板块,曾经的高增长行情已褪去:wind数据显示,2024年初至今(2024年1月1日至2024年12月24日,下同),中证申万医药生物指数下跌13.21%,而代表全市场平均水平的沪深300指数同期上涨14.64%,医药板块表现明显弱于沪深300。
另一指标显示,2024年初至今,沪深300医药指数的收益率为-10.09%,同期沪深300指数收益率为17.87%,医药板块跑输沪深300。
尽管行业面临转型阵痛,但长期来看,医药板块相对于沪深300指数仍有明显的超额收益,累计收益高出1倍,不乏触底反弹的机会。
此外,医药行业的增长逻辑仍然未变,根据弗若斯特沙利文,2021年中国医药市场规模达15912亿元,且未来还将高速扩容,2025年和2030年分别有望增长至20645亿元和27390亿元。
步入“至暗时刻”的医药板块,何时能迎来曙光?
“寒冬期”已至?
回望这一年,医药板块的估值提升与流动性改善的预期,成为关键词之一。
wind 数据显示,自2024年初至今(2024年1月1日至2024年12月24日),资本市场的医药行情经历了显著的波动,中证申万医药生物指数下跌13.21%,相比之下,代表全市场平均水平的沪深300指数同期上涨14.64%。
此外,在沪深300一级行业指数的11个子行业中,沪深300医药整体下跌11.29%,涨跌幅位列第10位,显示出医药行业的市场表现相对疲弱。
除了市场行情起起伏伏,医药板块的整体估值也发生了较大变化。
此外,医药(中信)成份显示,医药板块的PE倍数从2022年的接近30倍,缩水至2023年的26倍,进一步缩水至目前的24倍。
如果拉长时间线来看,从2021年以来,A股医药板块已经连续下跌4年,甚至在2024年,其整体PE倍数已降至过去十年的中位数水平以下。
“寒冬期”背后,医药行业面临着多重挑战:融资端的寒冬;支付端的压力;常态化、制度化的药品集中采购带来的限价压力;以及针对医疗领域的专项整治行动等等……
细分板块看,从2024年年初至今,生物制品、医疗服务、医疗器械、医药商业、原料药、化学制药等六大子板块分别下跌25.85%、22.00%、13.36%、10.35%、4.79%、4.71%、2.75%,尤其是生物制品、医疗服务、医疗器械等细分赛道跌幅居前。
其中,以疫苗为代表的生物制品板块,受到行业同质化竞争及残酷的“价格战”影响,成为今年跌幅最为惨烈的细分赛道之一。
从总市值来看,从2024年年初至今,智飞生物、百克生物、金迪克的总市值均遭“腰斩”,康泰生物、沃森生物的总市值也缩水3成左右。
而位于创新药产业链上游的CXO(医药外包服务)板块,也感受到行业订单数量减少带来的冲击。
从2024年年初至今,CXO龙头药明康德总市值从2157亿元缩水至1563亿元,下跌28%,凯莱英、九洲药业、博腾股份总市值均下跌3成以上,美迪西总市值近乎“腰斩”。
CXO 板块震荡背后,无论是创新药CXO还是仿制药CXO,由于行业“价格战”,行业竞争加剧导致相关CXO企业销售订单的利润空间被压缩。
医疗器械板块的表现也不尽如人意,受到医疗整顿带来的行业招投标延迟,集采以及去年业务同比基数较高等影响,处于调整期。
从2024年年初至今,医疗器械龙头迈瑞医疗总市值从3523亿元缩水至3131亿元,联影医疗总市值从1129亿元下跌至1046亿元,乐普医疗、华大智造总市值均下跌超过20%。
龙头的发展韧劲
“寒冬期”之后,生物医药行业何时迎来曙光?分析细分赛道的头部企业策略,或许能窥见一些趋势。
对全球CXO龙头药明康德来说,2024年无疑是难忘的一年。
这一年,被美国《十大电子游艺网站》的阴霾持续笼罩,药明康德年内股价曾下探至36.36元/股,总市值一度缩水三成。
不过如今,随着美国国会参众两院军事委员会公布的2025财年国防授权法案(NDAA)最终协议文本,生物安全法案未被列入其中,意味着相关海外利空因素暂时解除,药明康德的股价回升至56元/股左右。
从业务层面看,在外部环境挑战下,药明康德交出了近五年来首份业绩下滑的中期“答卷”。2024年上半年,公司实现营收约172.41亿元,同比下降8.64%;归母净利润约42.40亿元,同比下降20.20%。
步入2024年三季度,药明康德业绩依然承压,2024年前三季度营收277.02亿元,同比下降6.23%,但剔除特定商业化生产项目,收入同比增长4.6%;归母净利润65.33亿元,同比下降19.11%。
值得一提的是,药明康德的订单拓展显示出发展韧劲:截至2024年9月底,公司在手订单438.2亿元,同比增长35.2%。此外,公司TIDES(主要为寡核苷酸和多肽)业务保持高速增长,2024年前三季度业务收入35.5亿元,同比增长71%,预计全年TIDES收入增长将超过60%。
就在12月24日,药明康德宣布了一笔业务出售动作,将其全资子公司WuXi ATU(药明生基)业务美国运营主体Advanced Therapies、英国运营主体Oxford Genetics全部股权,以现金对价方式转让给美国股权投资基金Altaris,借此降低潜在市场风险。
业内人士分析看来,目前,随着美国生物法案暂时未被列入立法程序,叠加美联储加息周期的逐渐结束,全球创新药企回归常态化发展趋势,CXO行业的龙头企业将迎来更多的发展机遇。
在生物制品领域,相比不少疫苗企业今年股价跌幅在30%-40%左右,“IVD+疫苗”双主业发展的万泰生物年内跌幅相对温和,总市值从年初的953亿元缩水至912亿元,但也仅为2021年巅峰时期(1790亿元)的一半。
2024 年前三季度,万泰生物实现营收19.48亿元,同比下降60.79%,归母净利润2.67亿元,同比下降85.25%,业绩下滑明显。
对此,万泰生物解释,主要由于公司二价HPV疫苗持续受九价HPV疫苗扩龄影响以及市场竞争、降库存等因素影响,销售收入较去年同期回落。
在默沙东九价HPV疫苗扩龄抢市、沃森生物二价HPV疫苗价格战升级的背景下,国内HPV疫苗市场面临大洗牌。
面对二价HPV疫苗“以价换量”的挑战,万泰生物瞄准了市场前景更为广阔的九价HPV疫苗,以寻求新的业绩增长点。
事实上,除了HPV疫苗,在肺炎疫苗、流感疫苗、狂犬疫苗等疫苗大品种上,也有类似的同质化竞争。
以流感疫苗为例,国内布局流感疫苗的有智飞生物、沃森生物、康泰生物、百克生物、辽宁成大(600739.SH)、天坛生物(600161.SH)、金迪克等近20家药企。
如何丰富品类管线,减少单一品类对业绩的影响,成为不少药企亟待探索的路径。
在医疗器械领域,龙头企业迈瑞医疗2024年前三季度实现营收294.85亿元,同比增长7.99%;归母净利润106.37亿元,同比增长8.16%。
在此之前的2016年-2022年,迈瑞医疗连续七年营收、净利润同比增速均超20%,被资本市场视为“医疗器械大白马”。
尽管目前这一业绩增速不及往年,但依然展现出“医械一哥”的发展韧劲。
从资本市场表现看,迈瑞医疗总市值有所回落,从年初的3523亿元缩水至目前的3138亿元。
在当前医疗器械板块估值整体低迷的背景下,迈瑞医疗还通过外延式并购,提升自身护城河。
就在2024年1月,迈瑞医疗宣布拟通过“协议转让+表决权”的方式,斥资66.52亿元收购科创板上市公司惠泰医疗控制权,以此布局心血管领域细分赛道。
同年4月,该收购事项正式完成股份过户。
“当前医疗板块整体出现回调,是加速行业整合的好时机”,有投行人士如此解读。
展望2025年,“创新”和“出海”依然是贯穿医药生物板块的两大主线。
如中航证券认为,医药板块经历长时间回调,已经处于估值、政策、情绪触底阶段,“创新”及“估值修复”或成为主要关键词。从中期来看,板块内部分化趋势明显,创新能力强、核心竞争力突出、具备规模优势的龙头型企业将会持续受益。
也有多位基金经理认为,经过前期较长时间的调整,医药板块估值和基本面或都具备触底回升的空间,医药板块的中长期投资时点或已经来临。
(信息来源:21经济网)
NewCo 弱爆了,美国Biotech开始流行“专利权”融资
“NewCo”无疑是2024年医药圈最火的融资模式。
所谓“NewCo”,指的是药企剥离管线授权给予资本联合成立的新公司,以此换取股权和现金。虽然融资金额较为有限,但也不失为一种资本寒冬中的“破局”路径。
然而,“NewCo”合作虽然火热,但对于投资者而言却并非完全正向的。毕竟上市公司需要剥离潜力管线,才能成功实现“NewCo”,在这一过程中上市公司对于潜力管线的权益将被大幅稀释,因此我们一直将“NewCo”看成药企背水一战的不得已而为之。
就在国内高度聚焦NewCo模式时,美国的Biotech公司却早已开启了一种围绕“专利权”的全新融资模式。通过复盘这次融资案例,希望能够带给国内药企们一些新的融资思路。
01 、“专利权”融资
今年11月4日,美国Biotech公司Syndax宣布,与Royalty公司达成一项融资协议,双方将基于潜力药物Niktimvo达成价值3.5亿美元的专利融资协议。
具体而言,Syndax将从Royalty公司获得3.5亿美元的现金,而Royalty公司则获得Niktimvo美国销售额13.8%的特许权使用费,直至累计付款达到8.225亿美元。
Niktimvo 是一种抗CSF-1R抗体,于今年8月14日获FDA批准用于体重至少40公斤,在至少两种全身性治疗失败后的慢性移植物抗宿主病(cGVHD)成人和儿科患者。双方合作的基础在于对Niktimvo的高预期,虽然全球已经有多款针对cGVHD适应症的药物上市,但Niktimvo却是首个针对驱动因素CSF-1R的抗体,预计将于2025年初在美国开启商业化。
值得注意的是,这并非Syndax围绕Niktimvo进行的首个融资交易,很早之前Syndax就已经与Incyte公司达成全球BD协议。2021年9月,Syndax公司将Niktimvo的全球大部分商业化权益授权给了Incyte公司,Syndax仅保留美国市场50%的权益份额。
作为回报,Incyte需要支付Niktimvo 55%的美国研发费用及全部的海外研发费用,此外还需要支付Syndax公司1.17亿美元首付款和2.3亿美元潜在的里程碑款项,以及两位数的海外销售分成。
不同于“NewCo”模式的权益交割,“专利权”融资不涉及权益交割,投资方为了确保投资的成功率,往往会选择确定性比较高的临床后期产品进行投资。
Royalty 公司就是一家专注于“专利权”交易的“猎药者”,它曾参与过修美乐、伊布替尼等众多知名药品的专利权交易。凭借“独特”的商业模式,Royalty成功在2020年于美股进行IPO,虽然如今股价连续暴跌,但其在当年算得上是美股热门公司之一。
02 、透视CSF-1R靶点
之所以Royalty公司愿意投资Niktimvo,本质原因还是在于对CSF-1R靶点的看好。
移植物抗宿主病(GVHD)是由于移植后异体供者移植物中的T淋巴细胞,经受者发动的一系列“细胞因子风暴”刺激,极大增强了其对受者抗原的免疫反应,以受者靶细胞为目标发动细胞毒攻击。其中,慢性移植物抗宿主病是白血病行造血干细胞移植后长期生存者死亡的重要原因,也是严重影响患者生存质量的首要因素。
临床上,cGVHD的治疗主要以糖皮质激素、环孢素、BTK抑制剂和JAK抑制剂为主,虽然可用药物很多,但对因的靶向药物却很少。2021年7月,赛诺菲的ROCK2抑制剂Rezurock正式在美国获批cGVHD适应症,成为全球首个获批的靶向药物,但也只是后线药物。
与现有疗法不同,Niktimvo是一种单抗生物药,填补了现有疗法的缺口,适用于符合体重要求且至少经过两次系统性治疗后病情仍未得到控制的患者。虽然Niktimvo目前也是一款后线药物,但其却拥有联用被用于更早治疗阶段的潜力,Incyte正在进行一项中期研究,评估该药物与芦可替尼的联合使用效果。
如果Niktimvo能够在联用方案中取得效果,那么其有望成为cGVHD适应症的基石药物,或许这才是Royalty公司愿意在Niktimvo身上下注的真实原因。
除cGVHD适应症外,CSF-1R靶点还是腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的对因靶点,不过该适应症市场竞争明显激烈得多。第一三共的CSF-1R抑制剂Pexidartinib已于2019年8月上市,成为唯一获批的TGCT针对CSF-1R的靶向药物。但由于Pexidartinib副作用较高,其被FDA给予“黑框”警告,可见安全性是这一靶点的重要标准。
第一三共之后,Deciphera制药的vimseltinib已达TGCT的3期临床终点,目前正在美国和欧洲寻求商业化;SynOx 制药的Emactuzumab及和誉的ABSK021均处于临床3期之中,亦有望在未来两年获批上市。这些药物均针对Pexidartinib副作用问题进行改进,或许其中就有改变CSF-1R靶点预期的药物。
从整体看,CSF-1R靶点商业价值有望在未来两年爆发,尤其是cGVHD适应症,市场空间很大,CSF-1R更是具备成为基石药物的潜力。
03 、药企需要发散思维
无论是传统BD,还是NewCo,抑或是“专利权”融资,其本质都是围绕创新药的IP进行的资本交易,但具体的操作过程却天差地别。
“专利权”融资,是一种“有限”的出售,并不涉及药物权益的交割,而更像是一种基于“药物”预期的对赌。对于交易双方而言,这种方式会将彼此风险最小化。
对Royalty这样的投资机构而言,通过锁定确定性预期的药物,以较小的资金换取数倍于此的利润,即使药物失败也仅失去小部分资金,而且还不用为所选择的药物配备商业化团队,完全是“躺平式”投资。
另一方面,药企也不会吃亏,“专利权”融资更是极好的。它本质上相当于二次质押融资,即使之前已经完成过传统BD交易,但依然可以将自身所保留的权益出让。通过这个融资交易,药企可以提前获得宝贵的资金用于后续管线研发,且不用再承担商业化失败的风险;当药物销售额满足条款后,药企还可以收回质押的权益,保证股东的长期利益。
所谓资本市场,并非只有股市一条路,二级市场之外亦有广阔的空间。NewCo的意义在于突破了药企执着于二级市场融资的执念,这虽然属于突破但却并不足够。随着中国医药产业的不断成熟,市场中的融资花样也会逐渐丰富,企业必须提早进行思维切换。
优秀管线的权益除了可以出售外,其实也是可以租赁的。
(信息来源:医曜)
2024 年度十大健康新闻回眸:医药,在波折中坚韧前行
2024 年,必将以其独特的印记,在我国生物医药领域的辉煌史册中占据不可磨灭的地位。
这一年,我国生物医药行业的资本运作并未如预期那般迎来曙光。2024年上半年,医疗健康领域的不同分支融资活动,无论是交易数量还是总额均遭遇了下滑,分别同比减少了32.3%和12.2%。而在A股市场,医药板块仅有两家企业成功登陆资本市场,与去年同期的八家相比,上市企业数量大幅缩水75%。
即便在这样一段充满挑战的征程中,希望的曙光依然穿透乌云。在这一年,“创新药”首次被写入政府工作报告,而在7月初,国务院常务会议通过了《十大电子游艺网站》。众多本土药企凭借创新实力,从国际药企的竞争中赢得了关键的现金流。
我国生物医药的创新生态系统在这一年中不断升级和完善。在反腐倡廉和商业合规的双重压力下,加之医保基金监管的日益强化,促使医疗机构、零售药店乃至跨国药企都在进行着深刻的“变革、重塑和效能提升”。这一进程,无疑将成为医药行业今年及未来长远发展的核心推动力。
站在即将跨入2025年的门槛上,在回顾2024年度“21新健康”栏目的十大新闻时发现,创新、反腐、医保监管、合规经营、人才培养等依然是生物医药领域的核心议题。而在我们以宏观视角观察行业的起伏波动之际,那些鲜活而微小的个体经历同样不应被历史的尘埃所掩埋。
面对未来,2025年,产业的新趋势将如何定义?
关键词一:创新
生物医药领域的创新成果,在抗击全人类共同面临的疾病挑战中发挥着举足轻重的作用,引起了社会各界的广泛关注。
2024 年6月20日,吉利德科学宣布,关键的3期PURPOSE 1临床试验中期分析结果表明,每年仅需给药两次的HIV-1衣壳抑制剂lenacapavir(来那卡帕韦)在针对顺性别女性的HIV(艾滋病)预防研究中表现出100%的有效性。这一消息一经发布,立即引起了广泛的讨论。
艾滋病作为全球三大公共卫生问题之首,随着药物临床试验的突破性进展以及各大药企加大研发投入,攻克这一全球性难题的可能性正在逐步提升。
我国创新药管线的发展已不再局限于肿瘤领域,而是涵盖了代谢、麻醉、自免、皮肤、眼科、心血管、抗病毒、疫苗等多个领域,甚至涉及中枢神经系统和罕见病等深层次领域。医药魔方数据库统计显示,截至2024年8月,中国在研新药管线数量高达5380,占全球总数超过三分之一。
正如CIC灼识咨询创始合伙人侯绪超所比喻,中国创新药行业目前正处于高考前的“青春期”,虽然面临诸多困扰和挑战,但整体上仍充满活力,且部分优秀企业已展现出“人中龙凤”的潜力,未来前景令人期待。
在产品竞争力方面,许多成果已显著突出。今年5月,康方生物的依沃西成为全球首个,也是唯一在一线治疗局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)III期单药头对头临床研究中,证明疗效显著优于帕博利珠单抗(K药)的药物。此前,百济神州也曾“头对头”战胜全球首款BTK抑制剂伊布替尼。
随着我国医药创新能力的不断增强,市场对下一款“重磅炸弹药物”的出现充满期待。侯绪超认为,下一个国产“十亿美元分子”必须出现在一个重要的治疗领域,针对难治性疾病,这将有助于中国企业在国际竞争中实现超越。他期待该药物能出现在帕金森症或阿尔茨海默症等尚未攻克的领域。
如今,站在即将迎来2025年的新起点上,回望我国创新药的“反击”,其篇章已愈发丰富。
关键词二:反腐
随着2023年7月国家卫健委会同九部门发布的《十大电子游艺平台首选》,我国医药领域的反腐工作正向着完善法律法规、建立有效竞争和长效监管机制的方向稳步推进,各地各部门也在推动纠风工作向更深层次发展。
中央纪委国家监委网站多次发文点名批评医药领域的腐败问题。例如,6月19日发布的《十大电子游艺网站》一文,强调要结合个案查处与系统整治,深化金融、国企、能源、烟草、医药、基建工程和招投标等领域的腐败问题整治,清除风险隐患。
文章指出,二十届中央纪委三次全会部署今年主要工作时,提出要向基层延伸,坚决惩治群众身边的腐败问题,针对教育、就业、医疗等民生领域的痛点难点开展集中整治。
11 月25日,中央纪委国家监委网站再次发布《十大电子游艺网站》,强调在医疗等领域的“微腐败”问题必须坚决查处,保持政治定力,推动反腐败斗争向基层和群众身边延伸,用铁拳头的力度打击“微腐败”,坚持严格的基调、措施和氛围。
国家卫健委等14部门在今年5月发布的《十大电子游艺网站》明确提出,要重点关注以学术讲课、外送检验、外配处方、网上开药等方式收受回扣的问题,以及利用职务之便索要、非法收受财物的问题。
打击检验科样本外送腐败成为医药反腐的新趋势。海南省卫健委发布的《十大电子游艺平台首选》,特别强调对医疗机构及医务人员违规委托第三方检测公司开展样本检测并收取好处费等问题的整治。
众多分析师指出,在医药反腐层面,医药企业需制定和落实反商业贿赂政策,如《十大电子游艺平台首选》,明确业务操作中的负面清单,同时加强员工培训和对第三方合作伙伴的尽职调查,确保企业活动全程合规。
同时,利用大数据和智能技术构建现代化监管体系,通过实时监控医保报销流程、分析异常交易数据,精准识别腐败行为。此外,要畅通举报渠道,建立匿名举报和奖励机制,鼓励医护人员、患者及公众参与监督。同时,加大对违规行为的处罚力度,公开处理结果,以强化震慑效应。
在医药反腐的大背景下,医疗行业正迎来深刻变革。
关键词三:监管
医保基金与国民生计紧密相连,我国对其监管力度不断升级,确保资金安全。今年八月,一则消息震动市场,天津市15家民营医院因涉嫌重大医保违规行为遭到市医疗保障基金管理中心通报,涉事金额高达1.5亿元。这些医院被暂停医保服务,禁止接纳医保门诊及住院患者。
据流传的“15家医疗机构问题清单”显示,这些医院存在众多违规行为,如检查时间早于入院时间、医嘱时间早于患者入院时间、手术结束时间早于开始时间等。更有医院以“免费”“不花钱”为噱头,放宽入院标准,以招徕患者。
无锡虹桥医院“骗保”事件也在市场关注下落幕,医院被处以5895万元罚款,并注销执业许可证。全国医保局纷纷采用“第三方专业团队+大数据监管”模式,深入分析医保基金使用情况,进行病历审查和现场稽核。
第三方团队的核心任务是提供数据支持,包括筛选可疑项目数据、统计分析异常费用、核算违规金额等,涉及数据范围广泛,包括医保结算数据、医院信息系统数据、药品及高值耗材进销存数据等。
以长治市为例,第三方服务机构与医保局协作,完成了包括常规监管、不定期抽查、举报核查、DRG监管、智能审核监控等多项工作,对医疗机构的住院费用报销、门诊慢特病及统筹报销、异地就医使用医保基金等方面进行了病历审核和现场检查。
面对医保欺诈手段的升级,各地积极探索运用新技术手段,如药品“公开比价+”小程序、国家医保云平台,以提升监管效能。全国医疗保障工作会议上,国家医保局数据显示,今年1-11月,通过药品耗材追溯码采集应用,归集数据近90亿条,有效打击“回流药”“串换药”。各级医保部门共追回医保资金242.3亿元。
国家医保局强调,2025年将重点检查基金赤字风险大、结算医药机构合规费用不及时、落实医保政策不到位的地区,推动药品耗材追溯码全场景应用,加强定点医药机构自查自纠,完善举报奖励和社会监督机制。
医保基金监管成为一项长期任务,不容忽视。
关键词四:合规
在反腐力度加大及医保基金监管趋严的背景下,上市连锁药店的合规问题备受关注。2024年3月,大参林的实际控制人柯金龙因单位行贿罪被判三年六个月的刑期;5月,一心堂因违规使用医保基金被国家医保局约谈,并于三个月后归还违规资金1070万元;7月,老百姓的实际控制人谢子龙被采取留置措施并立案调查;10月,根据国家医保局及相关部分的调查,哈尔滨四家药店涉嫌欺诈骗取医保基金,其中三家为上市公司旗下的药房。
实际上,零售药店面临的经营压力日益增大。根据上半年财报数据,在六家连锁药房中,仅益丰药房实现营收和净利润的双重增长。三季度期间,也只有益丰药房保持了这一增长态势。
随着新医改政策的深入实施,门诊统筹、“双通道”管理等政策逐步落实,医药行业的反腐、价格专项治理、线上医保结算等工作不断推进,深刻影响医药零售领域的竞争格局。合规经营已成为企业发展的关键。
“合规”的重要性不仅限于国内企业,对跨国公司而言,其在市场中的稳健发展也依赖于全面践行“合规”理念。
2024 年10月30日晚,阿斯利康宣布其高管王磊配合调查,引发医药界强烈反响。这一事件不仅使阿斯利康这家跨国药企成为舆论焦点,也促使整个医药产业和投资界对合规经营及监管体系进行了深刻反思。
事实上,回顾2024年,许多跨国药企在生存压力下寻求变革。同年8月1日,协和麒麟宣布启动对亚太地区业务的重大重组,包括将中国子公司协和麒麟(中国)制药有限公司的全部股权转让。
诚然,众多跨国制药公司尽管深耕中国市场数载,但在全球的生产与销售版图中,中国的市场份额依旧有限。然而,这些企业普遍抱有在中国市场取得突破的强烈愿望。目前,它们逐步认识到,深化与能够迅速适应中国市场需求的地方企业合作,或是增强在中国本土的生产、销售及研发力度,方为提升竞争力的关键所在。
关键词五:人才
2024 年3月,湖南、广西、上海等地连续发生的医学生不幸离世事件,引发了社会对住院医师规范化培训制度的深度关注。
所谓“规培”,即住院医师规范化培训。2013年年底,国家卫生计生委等七部门联合发布《十大电子游艺网站》,并于2014年起在全国范围内推广此制度。
十年砥砺,规培制度在优化我国医师队伍结构、缓解医改进程中基层医师短缺的问题上,取得了显著成效,成为医院提高医疗质量、转型发展的关键因素。
据《十大电子游艺平台首选》杂志报道,截至2022年底,我国已招收并培养了约110万名经过“5+3+X”培训的住院医师和专科医师,其中全科与儿科等紧缺专业招收近20万人,极大改善了我国医师队伍的人员结构,有效缓解了医改进程中基层医师的紧缺问题,成为医院提升医疗质量和转型升级的关键支撑,更是国家推动健康中国建设、实现卫生健康事业高质量发展的重要保障。
中国医师十大电子游艺平台首选数据显示,2023年全国共有12万名医学毕业生参与住院医师规范化培训,这是我国规培制度实施十年以来,招生人数最多的一年。
然而,在这些亮眼的数字背后,是一些具体的个体困境。随着规培制度深入推行超过十年,规培周期长、待遇偏低、日常事务繁忙且学习机会有限、培训基地质量参差不齐等问题逐渐显现,人们对原有的规培制度产生了质疑。
国内最早倡导住院医师培训制度的专家刘进教授强调,应当从全国人民生命健康的高度出发,尤其是工人、农民和普通城镇居民的常见病和多发病治疗水平,来审视这一培养合格医师的制度。这样的视角不仅能赢得社会的理解与支持,也能增强政府主管部门、医学院校和规培基地医院、临床医师的责任感和使命感,从而积极采取切实措施,进一步完善规培制度。
站在2025年的新起点上,无论是规范化培训体系的持续革新,还是医药行业反腐倡廉、全方位创新扶持政策的贯彻执行。从生物医药领域的每一位辛勤工作者,到各企业的不懈努力,直至整个行业生态的深刻变革,我们满怀信心地坚信,在每一位志向远大的同仁齐心协力下,我们的行业定能跨越重重困难,坚定地向着更加辉煌的未来稳步前进。
毕竟,唯有乐观主义者,方能无畏地勇往直前。
(信息来源:21经济网)
2024 年中国创新药十大谜团
坎坷也好,震荡也罢,属于生物制药行业的2024年,即将成为过去式。
当海外生物科技融资回暖,国内一级市场依旧冰冻,企业融资难,投资人退出难、募资难;二级市场反弹了又没有完全反弹,有人股价翻倍,有人跌至历史低位;科创板IPO依旧没有破冰;有人手握百亿资金,有人捉襟见肘,徘徊在破产边缘。
行业巨变之下,也为我们留下了十大创新药谜团:
到底谁会买走Summit?传奇生物能否在2025年创造中国最大biotech并购案?港股能给一哥恒瑞医药多少估值?谁又会是第一家公开退市的创新药企?CAR-T再次折戟医保谈判,天价药还能不能破局?中国创新药到底会不会像汽车一样颠覆世界?
这一切,留待2025年来揭晓。
谜团1:“全产业链方案”如何落地
政策端,2024年最大的利好,就是7月5日国务院常务会议审议通过了《十大电子游艺网站》以下简称“《十大电子游艺网站》”:
会议指出,发展创新药关系到医药产业发展和人民健康福祉。要全链条强化政策保障,统筹用好价格管理、医保支付、商业保险、药品配备使用、投融资等政策,优化审评审批和医疗机构考核机制,合力助推创新药突破发展。要调动各方面科技创新资源,强化新药创制基础研究,夯实我国创新药发展根基。
最早在今年3月份有相关《十大电子游艺网站》版本流出,针对我国创新药行业当前存在的问题,提出了针对性的解决措施,囊括了研发、审批、进院、支付、投融资五大核心环节。
更重要的是,在《十大电子游艺网站》中,创新药行业的地位空前提升:首先,它被视为我国重要的经济增长引擎;其次,目标是实现自主可控,不受制于人。
这极大鼓舞了市场。
只不过,目前最终的方案尚未发布,不确定与此前流传版本是否有差异。因此,市场对“利好”仍存在不同态度。
最终,《十大电子游艺网站》对创新药行业的促进作用,一方面需要看落地的节奏,另一方面要看具体的落实细则,以及在后续实际操作中的执行情况。
这也带来一个谜团,全产业链支持能否在2025年落地?比如如何进一步拯救投融资信心,未盈利企业科创板IPO重启?
谜团2:创新药市场会不会彻底回暖
寒冬依旧。
医药较2021年6、7月高点已回调超过三年,超跌背景下,市场对医药困境反转预期高涨,各大券商首席“否极泰来”都已经喊麻木了。
然而,经历9月份的大涨行情后,又重回下跌,截至12月4日,医药板块下跌9.12%,在31个一级行业分类中位列31名。
可以说,创新药反弹了又没有反弹。虽然A股、港股创新药指数的涨幅强于沪深300和恒指,却还是跑输了科创50和恒生科技。
宏观上,美联储的利率政策是一大变量。生物医药是风险资产,对利率波动敏感。但是,自9月份美联储开始降息以来,创新药的市场表现却跑输大盘。
这背后,最为根本的影响因素,还是信心问题。国内市场异常内卷,加之监管推动的降价、创新药出海不顺,导致人们重新审视行业预期。
尽管今年以来,无论政策端还是企业端利好因素不断,但是,市场似乎依然需要更多时间来修复信心。
2025 年市场行情,会彻底回暖吗?
谜团3:谁会买走Summit
随着康方生物/Summit在2024年世界肺癌大会(WCLC)上公布了HARMONi-2研究结果,AK112不仅PFS大幅领先K药,且全亚组获益,安全性也非常有益。Summit股价连续多日大涨,市值一度高达245亿美元。
一场有关Summit的收购谈判风云,也扩散开来。
原因无他,对于Summit这种“项目性”的Biotech公司和幕后操盘人Duggan来说,最终的好归属必然是被MNC收购。
并且,在紧迫的专利悬崖面前,没有哪家MNC能够拒绝一款能够挑战K药的潜力管线。
拥有现任“药王”K药的默沙东,被投资者视为最有可能买下Summit的MNC。然而,默沙东在11月份,以5.88亿美元的首付款,以及最高27亿美元的里程碑款,买下了同样来自中国的PD-1/VEGF双抗LM-299。
这也留下了一个谜团,2025年Summit会不会卖身?又是谁会买走Summit呢?
唯一确定的是,无论是谁,目前按Summit表现来说肯定能要花个大价钱了。
谜团4:传奇生物到底卖不卖身
中国最大biotech并购案,没能在2024年达成。
早在7月份,传奇生物便成为了海外诸多投资者眼中的潜在重磅并购标的。当时还曝出了传奇生物收到百亿美元并购邀约,并聘请投行帮助董事会审查邀约等事项。
但竞标者的身份并未披露,不少市场人士猜测,很可能是强生,因为Carvykti完美契合强生多发性骨髓瘤霸主的战略。
不过,数月过去,传闻并未落地。反倒是在10月22日,金斯瑞发布公告称,将解除对传奇生物及其附属公司的合并,并将其视为其对联营公司的投资。变更之后,传奇生物的资产和负债不再并表金斯瑞。
这再度引发市场对传奇生物归宿的讨论。事实上,早在二季度业绩交流会上,传奇生物CEO黄颖曾表示,董事会正在与投资者及其他利益相关方对话。其还指出,实现股东价值最大化的方法不止一种。
并购仍有不确定性,Carvykti仍在加速奔跑。前三季度,Carvykti销售额达6.29亿美元,同比增长84.3%,今年有望冲击10亿美元大关。
由此,这也留下了一个谜团,传奇生物最终是否会被出售?如果不是强生,神秘买主又会是谁呢?估值又会有多高?
谜团5:石药集团会不会“拆”掉港股
去年以来,石药集团正在加速回A的步伐,通过内部资产腾挪,寻求更高的估值。
先是将巨石生物注入新诺威,使后者成为自己的A股创新药平台,随后又筹划76亿元收购案,进一步扩充新诺威的资产。
这两次注入几乎将最有价值的品种都装进了新诺威,而且很多是能在近期快速变现的管线。比如PD-1恩朗苏拜单抗、HER2 ADC药物SYSA1501和GLP-1药物TG103。
除此之外,ADC临床前期管线及奥马珠、帕妥珠、乌司奴等生物类似药,也都归属于新诺威。
目前,新诺威市值超过380亿元,动态市盈率超200倍;市值最高时超过570亿元,几乎与石药港股市值持平。
一直以来,石药港股股价萎靡不振,为了提振股价,管理层甚至抛出了50亿港元的巨额回购。但是,石药在眼下这个青黄不接的节点,加速资产腾挪,寻求更高的估值,在外人看来有“画饼”的嫌疑,对股东来说也有“掏空”的风险。
不过,石药并没有停下资本运作的步伐。
新诺威之外,石药还入主了ST景峰。市场猜测,在新诺威身上尝到资本运作甜头后,它或许是想复制操作,将ST景峰打造成一个中药资产平台。
除去巨石生物和石药百克,石药还培育了纳米制剂、细胞疗法和siRNA等众多创新资产。这些同样是更易获得市场青睐、高估值的资产。
进入2025年,石药还会继续“拆拆拆”吗?
谜团6:恒瑞医药港股究竟值多少钱
在石药集团加速回A之际,恒瑞医药则开启了港股上市之旅。
12 月9日,恒瑞医药发布公告表示,公司已启动H股发行并上市事宜。公告一出,其股价下跌2.53%。早在10月份,有传闻称恒瑞医药将赴港上市,当天其股价盘中最高跌幅5.66%,收盘跌3.99%。
尽管港股IPO将再度扩充恒瑞医药的弹药库,为其国际化征程提供更多资金保障与融资渠道,但是,市场似乎看空这一消息。
核心或许在于,由于投资者结构迥异,A股与港股市场在估值水平上存在显著差异,并且,进入资本寒冬以来,港股给予药企估值也比较低,无论老牌还是创新药企。目前,恒瑞医药在A股的动态市盈率接近50倍,而与它同属国内一线阵营的石药集团、中国生物制药等在港股的动态市盈率均低于10倍。
而过去几年,实现A+H的药企也并不算少,包括荣昌生物、百济神州、君实生物、诺诚健华等等,目前港股市值较A股几乎折价60%以上,最高则打了4折。
这也带来一个谜团,港股究竟会给一哥多少估值呢?
谜团7:谁是第一家公开退市的创新药企
对于大部分创新药企,2024年依旧十分艰难。
一级市场融资困难,甚至有创新药企,因为融不到钱,只能跑到小红书碰碰运气;IPO也处于基本停滞的状态。为了活下去,裁员、砍管线者比比皆是,一些未上市企业,由于资金匮乏,破产者也不在少数,甚至曾经的明星项目也悄然“消失”了。
上市企业的境况并没有好太多,或者说,市场分化日益明显。以18A为例,Choice数据显示,板块的年内跌幅中位数为17%,强者如云顶新耀股价已经翻倍,而最惨的北海康成却跌去了85%。
若以中报/三季报财务数字来看,约28%的18A企业、36%的科创板(带U)药企,账上现金不足以支撑两年的创新药企。
换句话说,扛不住的上市企业也不在少数了。典型如北海康成,最新市值不足6000万港币,已成为最小的18A企业;截至2024年中报,账上现金不足5000万元。
这样的股价表现,基本预示着,市场已经默认北海康成面临“破产”的风险。
实际上,在美股市场,破产的生物科技企业退市是常见的现象。早在20年前,生物技术公司的“退市潮”早已上演过。
就这一点来说,国内生物科技产业并未真正“接轨”,不少上市企业仍在勉强维持运营。
但长远来看,部分企业的价值归零只是时间问题。当企业最终陷入实质性困难,企业也就丧失了自救的主观意愿。那么,退市可能也就是时间问题。
那么,2025年会诞生第一家公开退市的创新药企吗?这又是否会拉开新的一轮“破产潮”?
谜团8:天价药出路在哪里?
2024 国谈,CAR-T疗法再战再败。
这是情理之中的事情。医保局在鼓励创新的同时,还要维持医保基金正常运转,确保医保支付的可持续性。这意味着一些高价药仍会被挡在医保门外。
但立足整个行业,不管疗法有多新颖,又或是技术有多先进,最终目的只有一个,就是让患者获益,而这取决于疗效和可及性。
已上市的CAR-T疗法都在讲可及性,寻找更多支付方的支持。现实是,现阶段依靠降价进医保、扩大可及性,可能性极小。
那么,天价药在国内市场还有没有出路?
商保或许会成为突破口。医保局医保中心副主任王国栋在发布会上直言,随着医药技术快速发展,一些昂贵的细胞治疗、基因治疗药物相继上市,仅靠基本医保制度难以完全支撑,医保局正在着力构建“1+3+N”的多层次医疗保障体系,为创新药拓展更大的发展空间,更好满足人民群众多层次医疗保障需求。
当商保被提上日程,在各项政策加持下,在医保牵头改革下,新的变化正在孕育之中。
这也带来一个谜团,以CAR-T疗法为代表的天价药物,能否在2025年成功破局?
谜团9:国内自免药物能否突围
自免作为第二大疾病市场正醒来。
一度,很多自免重磅炸弹到了中国,销售成绩都不乐观,包括老药王修美乐。直到2022年,诺华透露IL-17单抗司库奇尤销售额已超30亿元,堪称国内自免奇迹。
就在今年5月,诺华表示,司库奇尤单抗已经惠及国内50万患者,过去一年新增了20万。
经过海外进口药物的长期市场培育,加之国家政策的有力支持,国内自免市场发展进入快车道,这也为国内药企带来了前所未有的机遇和挑战。
2024 年,也被称之为自免元年。康诺亚的首个国产IL-4R抗体司普奇拜单抗获批上市,智翔金泰的IL-17A单抗赛立奇、恒瑞医药的IL-17A单抗夫那奇珠,在同一天获批上市。
可以说,它们都赶上了“好时候”。典型如司库奇尤单抗,其证明了在中国银屑病领域,IL-17靶点拥有潜力。
但与此同时,挑战同样不容忽视。
从司库奇尤单抗到度普利尤单抗,均是采取降价进医保放量的策略。以前者为例,其价格经过多次调整,从最初进入医保的1188元/支降至870元/支。
这使得使用司库奇尤单抗治疗银屑病的患者每年自费支出大幅降低。在北京地区,患者一年仅需自费2784元,月均费用不到300元。同时,其瞄准县域市场,不断下沉,抗迅速成为众多银屑病患者的首选药物。
在这个蓝海市场的竞争中,海外药企变得越来越接地气,这也给后来者留下了无形压力。
那么,国内药企能否在强敌环绕中突围,抢占进口产品的市场份额?2025年的销售表现,会给出答案。
谜团10:中国创新药能否像汽车一样颠覆世界
这是一篇来自海外博主文章而引发的话题。汽车行业面临的最大问题是,西方是否会不再具有竞争力。在生物技术领域,一些人也开始提出这个问题。
新药都将来自中国吗?
眼下,谈论这一话题,似乎还过于遥远,但我们也要保持期待。毕竟,我们真正大面积搞创新药就这10年,未来全球50%的FIC/BIC来自中国也不必太过意外。
趋势正在发生变化。中国创新药行业在全球市场上所扮演角色,从此前的引进方变为现在的授权方。根据华泰证券统计的数据,截至11月18日,国产创新药对外BD在全球BD中的项目数量占比达14%,总金额占比达30%,中国已成全球创新药重要玩家。
另一组数字,来自国家卫生健康委员会科技教育司相关负责人的分享:我国创新药物研发能力和水平大幅提升,我国在全球创新指数排名由2013年的34位已上升至2023年的第12位。当前,我国研发投入和产出均居世界前列,高水平国际期刊论文数量位列世界第一,在研新药数量已跃居全球第二位。
不过,我国论文和专利数量虽居世界前列,科技成果转化仍还有待提高。目前我国生物科技成果转化率仅为5.6%,与美国的21.6%相比有较大差距。
革命尚未成功,同志仍需努力。
那么,2025年,中国创新药又将给全球市场带来什么颠覆性变化呢?
(信息来源:氨基观察)
风暴中求变:药明康德退出美、英细胞治疗市场,能否应对内外部挑战?
随着《十大电子游艺网站》引发的讨论持续进行,药明康德拟出售其WuXi ATU业务的传言,在经历两个多月后,现已得到正式确认。
2024 年12月24日,药明康德发布公告,将公司间接全资子公司WuXi ATU(药明生基)所持有的WuXi Advanced Therapies Inc.(WuXi ATU业务的美国运营主体)全部股权及Oxford Genetics Limited(WuXi ATU业务的英国运营主体)全部股权以现金对价方式转让给Altaris。Altaris为一家设立于美国专注于医疗保健行业的股权投资基金。
WuXi ATU 是一家专注于细胞和基因疗法的CTDMO,致力于加速和变革细胞治疗、基因治疗及其他高端治疗的开发、测试、制造和商业化。
据药明康德披露,2024年1至11月内,WuXi ATU在美国和英国的合计营业收入约折合为人民币9.8亿元(未经审计),占公司最近一个会计年度经审计营业收入的2.4%。本次交易预计将在2025年上半年完成交割。
业内普遍认为,今年《十大电子游艺网站》的出台对此产生了影响,公司出售相关业务意在规避潜在风险。同时,细胞基因治疗(CGT)领域的市场竞争加剧,也是促使出售的重要因素之一。
实际上,两个多月前,业内就有消息传出药明康德拟出售其WuXi ATU业务,10月8日,药明康德为此发布一条公告,指出公司并未就上述事项形成任何决议,亦并未与任何相关方签署任何有约束力的实质性协议。公司最终是否选择出售WuXi ATU业务或者保留并执行使该业务得以持续运营的其他选项均存在不确定性。
有券商医药行业分析师表示,从财务和运营的角度来看,药明康德出售WuXi ATU业务的决定,可以被解读为公司对当前市场环境和监管政策变化的适应性调整。尽管WuXi ATU在细胞和基因疗法领域具有一定的技术积累和市场前景,但其在全球业务布局中的比重较小,且面临监管政策的不确定性以及市场竞争的加剧。
“通过出售WuXi ATU,药明康德能够减少潜在的监管风险,同时释放资本和管理资源,专注于其他核心业务的发展。”上述分析师说。
里昂证券此前也指出,CGT业务对美国《十大电子游艺网站》高度敏感,且近年来增速未达预期,因此出售该业务对药明康德具有积极影响。
法案风波未了
《十大电子游艺网站》(编号S.3558)最初在今年3月由美国参议院投票通过,以11:1的压倒性投票结果确认。该法案旨在保护美国人的个人健康和基因数据,同时以国家安全为由限制美国企业与中国特定生物技术公司的合作。法案的通过引起了市场和相关企业的广泛关注,例如药明康德和康龙化成等公司股价因此受到影响。
随后,5月美国众议院监督与问责委员会又针对最新修订的《十大电子游艺网站》草案(编号:H.R.8333)举行了听证会,并以40:1的结果通过了该法案。此时的结果依旧是压倒性的。不过,事情在9月开始有了一些变化,美国众议院以306票赞成、81票反对通过了编号H.R.8333的法案。尽管仍是多数人赞成通过,但支持率已从5月的97.6%下降到9月的79.1%。
美国当地时间12月7日,美国国会参众两院军事委员会公布了《十大电子游艺平台首选》(NDAA)的最终协议文本,《十大电子游艺网站》并未包含在内。
招银证券分析师认为,这标志着《十大电子游艺网站》试图并入NDAA的立法努力未能如愿。尽管生物安全法案仍有可能通过单独立法推进,但鉴于目前仅剩两周的立法窗口期,我们预计单独立法的成功概率非常低。
多位分析师指出,就该法案的单独立法而言,众议院已于9月9日批准了《十大电子游艺网站》,目前正等待参议院全体投票及总统签署,以最终完成立法程序。然而,本届国会的会期仅剩下两周,单独立法的成功概率被认为极低。药明康德的海外利空也得以暂时解除。
截至目前,并未再次传出《十大电子游艺网站》单独立法的最新动态,也表明该法案今年的命运已尘埃落定。
对药明康德而言,今年围绕“生物安全法”的争议持续发酵,使得其业绩感受到了压力。
今年中报季,药明康德交出了一份近五年来首次在半年报中出现业绩下滑的“答卷”。上半年,药明康德实现营业收入172.41亿元,同比下降8.64%;净利润42.40亿元,同比下降20.20%,扣除非经常性损益后,净利润为44.14亿元,降幅为8.33%。其中,生物学业务受美国拟议法案影响,新签订单数量显著减少。
进入三季度,药明康德的业绩有所好转,但仍然受到《十大电子游艺网站》的影响。根据财报,前三季度,公司营业收入为277.02亿元,同比下降6.23%;归属于母公司的净利润为65.33亿元,同比下降19.11%。其中,2024年第三季度实现营业收入104.61亿元,同比下降1.96%,环比增长12.98%。
2024 年前三季度,WuXi ATU的高端治疗CTDMO业务实现营业收入8.5亿元,同比下降17.04%。业绩下滑的主要原因之一就是“受美国拟议法案影响,新签订单不足”。
里昂认为,美国在2025年重新引入“生物安全法”的可能性不小。若此情况发生,该行认为一个平衡药物研发、制造成本效率和地缘政治因素的法案有可能获得通过,而不是完全脱钩。
因此,业内普遍预期,剥离CGT业务将对药明康德产生积极影响。“随着《十大电子游艺网站》的出台,药明康德出售其WuXi ATU业务的决定,从战略调整的角度来看,可以视为公司对当前生物制药行业监管环境变化的积极响应。”上述分析师说。
市场竞争加剧
同时,CGT领域近年来正面临日益加剧的内部竞争,形势愈发严峻。
所谓CGT,是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,为肿瘤、罕见病、慢病及其他难治性疾病提供了新的治疗理念和手段,具备一般药物可能无法企及的长期性、治愈性疗效。
根据弗若斯特沙利文统计,2025年全球CGT CDMO市场规模将达到78.6亿美元,2020—2025年复合增速为35.5%,其中美国市场占比最大,中国市场预期复合增速最快。
前景虽好,但包括药明康德在内的企业要面临高昂的药物研发及生产成本。CGT药物研发所需的技术和人员在业内都属于前沿领域,人才稀缺且用人成本高。而在临床试验上,CGT适应症比较有限,患者招募也十分困难。
众多因素导致CGT药物研发费用远远高于传统药物。根据沙利文的数据,CGT药物研发在临床前和临床阶段共需要花费17亿-23亿美元,远超传统药物12.5亿-14.8亿美元的研发费用。
然而,仅凭WuXi ATU的收入尚不足以弥补其相关开支。财报显示,WuXi ATU在其专注的CGT板块上,从2021年至2023年及2024年前三季度,收入分别达到10.26亿元、13.08亿元、13.10亿元和8.5亿元。
与此同时,其多项研发也处于前期。截至今年9月底,WuXi ATU为总计59个项目提供工艺开发、检测与生产服务,包括2个商业化项目,4个临床III期项目(其中1个项目处于上市申请准备阶段),8个临床II期项目,以及45个临床前和临床I期项目。
值得一提的是,成立于2017年的WuXi ATU在美国费城、英国牛津、上海临港和江苏无锡建立了四大生产基地,但去年便有消息称WuXi ATU关闭在上海的临港生产基地。药明康德回应媒体称,因外部环境变化,药明生基临港基地已进行了相应的业务调整。
在全球CGT CDMO领域,海外龙头企业如Catalent、Lonza和Thermo Fisher凭借其完善的技术平台和丰富的项目经验,占据了市场的主导地位。根据弗若斯特沙利文的数据,2020年Catalent以32.0%的市场份额位居全球CGT CDMO市场首位,Lonza紧随其后,而行业集中度高,前六名企业合计市场份额达到83.7%。
“通过此次交易,药明康德可以将资源重新分配到其他更有增长潜力或核心竞争力的业务领域,从而保持其在生物制药行业的领先地位。预计此次出售将在2025年上半年完成交割,这将为药明康德提供一个清晰的业务发展路径,并为投资者提供更明确的业绩预期。”前述分析师认为,此次交易的买方Altaris是一家专注于医疗保健行业的股权投资基金,这表明WuXi ATU业务在专业投资者眼中具有一定的吸引力和投资价值。
Altaris 的介入可能会为WuXi ATU带来新的战略资源和管理经验,从而有助于该业务单元的进一步发展。上述分析师认为,对于药明康德而言,此次出售不仅能够优化其业务组合,还可能为公司带来一定的现金流,增强其在其他业务领域的投资和运营能力。
也有药企高管表示,市场竞争日益激烈,企业不得不竞相发起“价格战”。尽管市场需求旺盛,但众多企业仍难以获得订单,导致部分企业不惜亏本经营,这种状况并不健康。预计这种情况依然会持续两到三年,这对不少公司来说都是一个考验。
(信息来源:21经济网)
定点药店网采引发渠道变革
日前,河北省医保局发出《十大电子游艺平台首选》,要求自2025年1月1日起,各统筹区有医保住院结算类型的所有医保定点医疗机构、定点零售药店,未在省平台网采药品的医保费用明细不允许上传和结算。在业界看来,规范定点零售药店药品采购行为,将有效治理药品线下采购,采购从线下转为网采,全渠道营销变革迫在眉睫。
规范进货渠道
医保定点零售药店的药价管理仍在持续。除了按要求线上采购,河北还要求“两定机构”根据临床需求,主动控制成本,在合理用药基础上,按照“先集中带量采购中选药品后非中选药品、先价格较低药品后价格较高药品”的原则从省平台采购,从源头上遏制患者医疗费用不合理增长,积极引导患者优先使用质优价宜的药品,减轻患者负担。
除河北外,上海也曾发布《十大电子游艺平台首选》,要求原本市仅限药店销售的药品应在限期内转申报挂网。定点零售药店需保持价格均衡合理,参考定点医疗机构采购同通用名(包括厂牌、规格包装)药品、集中带量采购中选药品价格等合理定价,同时线上线下价格应符合相关规定。
过往,零售药店拥有独立的采购系统,可以从医药公司或生产企业采购药品。在业界看来。当前,大力推进集采药品进基层、进药店,定点零售药店网采是大趋势。药店药品结构将面临调整,毛利受到影响,带来基层和零售市场的大洗牌。
在小康在线、钥云科技董事长张小平看来:“随着集采范围不断扩大,渠道之间的相互融合迫在眉睫 。例如集采产品,原本销量主要集中在院内,如今却因医生处方和患者自购行为,延伸到了院外药店。若将这部分销量一概算作零售渠道,医院销售团队会有意见,而若算作医院销售,零售团队又难以接受。不仅如此,还出现了大量低价销售的情况,引发线上线下渠道冲突。再者,市场涌现诸多窜货现象。这些问题在本质上都源于渠道矛盾激化,是多渠道营销发展到一定阶段的产物。事实上,两三年前,已有一批企业开始探索全渠道营销模式。如果把多渠道营销比喻成伸开的手指,那么全渠道营销就是将伸开的手指攥成一个拳头。”
打造服务闭环
在业界看来,无论是多渠道还是DTP营销,本质上都是在原有基础上做简单的加法。而今的全渠道营销要求统筹协调组织架构,使其成为一个有机整体。此外,多渠道营销往往侧重于渠道投入,以获取相应产出,但由于投人品牌建设的资金减少,导致产品过度依赖渠道,自身价值反而被稀释。全渠道营销则需持续投入品牌传播,提升产品在渠道中的价值。
面对医保定点零售药店从药品采购到价格管理趋严的大环境,零售行业如何调整并寻求发展?“以前,药店运营采用高毛利产品模式,形成了一些区域性产品品牌。”德开医药执行总裁邱洪波认为,在医保加强监管的趋势下,高毛模式慢慢被弱化。药店要打破线上线下壁垒,全景营销将成为未来的主流打法。借助O2O发展红利,即时零售渠道已经成为品牌的必选项。通过为患者提供全生命周期健康解决方案,以疾病为核心,由大数据支撑,打造新的爆款和产品品牌,赋能产业上下游。
张小平表示:“以实体药店为基础的全渠道营销模式迅速发展,或许会引发市场重塑。过去,工业企业 大多只专注于销售环节,如果能够与多平台合作 ,无论是线上B2C平台,还是线下连锁药店,共同为患者打造服务闭环,形成长尾效应 ,无疑是众望所归,也是全渠道营销的重点 。”
他认为:“全渠道模式能够解决当前医药营销领域的五大难题 。一是‘有钱做渠道却没钱做品牌’的矛盾;二是有效应对线上线下低价竞争以及价格不统一的问题;三是有助于解决工业与连锁药店合作中存在的院外合作不平等问题;四是共同投入品牌建设,稳定上下游合作关系;五是销售队伍管理难题,以往国内企业以招商为主,在品牌投入方面鲜少有代理商配合,全渠道营销模式则能够以最小的代价建立起最大的直营队伍,实现院内院外一体化、线上线下一体化、toB和toC一体化,以及全病程服务。”
(信息来源:21世纪药店报)
药明康德出售了自己的软肋
2024 年12月24日,药明康德做了一个重大决定,剥离海外CGT(细胞基因治疗)业务。把全资子公司WuXi ATU(药明生基)业务美国、英国运营主体的全部股权,以现金对价方式转让给美国股权投资基金Altaris。
这两块业务在药明康德版图所占地位不算重。2024年1至11月内,合计营收9.8亿元,仅占药明康德最近年营收的2.4%。本次交易预计将在2025年上半年完成交割,但具体交易对价并未披露。
药明康德的选择并不让人意外。CGT虽然被看成是制药行业未来的发展方向,但短期内无法爆发,眼下仍是业绩拖油瓶,上半年毛利率为-29.71%,是药明康德唯一入不敷出的业务。
更重要的一点是,CGT业务因为涉及人类细胞,是高度敏感的业务。虽然眼下药明康德暂时安全,但只要这一板块存在,就是药明康德的“软肋”,很容易被《十大电子游艺网站》抓起来做文章。综合考量之下,药明康德选择出售CGT业务,以绝后患。
01 、CGT领域所剩无几
早在2017年,药明康德就成立了全资子公司药明生基,正式布局CGT业务。后续几年时间里,药明生基在美国费城、英国牛津、上海临港和江苏无锡建立了四大生产基地,实现全球化布局。2020年末,药明生基更是将美国费城生产基地扩建,将产能提升了3倍。
在最近两年时间,药明对CGT领域的态度开始发生转变。2023年3月,有消息透露药明生基关闭在上海的临港生产基地。当时外界不知道,那只是一个开始。随着此次药明生基将美国、英国的两个基地卖出,药明康德的CGT业务基本上所剩无几。
当初药明康德布局CGT的代工是很超前的。当时细胞治疗和基因治疗产品还没有大规模商用,市场还没看到成功的范例,只是普遍认为这些新兴疗法会是未来的方向。然而几年过去,CGT业务并未就此火热起来,眼看就要成为医药研发史上的一段“弯路”。CDMO自然也就面临普遍问题。
有业内人士告诉健识局:“疫情期间,钱来得相当容易,为了满足CGT领域的需求,不少CDMO大举扩张,买地建厂。然而大部分产品都处于临床前阶段,真正能批量商业化生产的CGT产品并不多,下游CDMO的需求也就并不稳定,目前许多CDMO的产能利用率不到50%。”
这一点也能从药明生基的项目分布情况得到印证。截至2024年6月末,药明生基手头的64个项目中,仅有2个商业化项目,临床III期、II期项目分别有5个、8个,剩下的49个都是临床前和临床I期项目。
在产能利用率不高的情况下还有新玩家不断入局,CGT CDMO行业逐渐内卷,毛利率低得可怕。除了药明生基,和元生物CGT的CDMO业务上半年营收6543.05万元,营业成本1.20亿元,毛利率-83.42%,完全属于赔本赚吆喝。
从2021年至2023年,药明康德CGT板块的收入分别为10.26亿元、13.1亿元、13.1亿元,增长相当有限。2024上半年,药明生基营收更是同比下降19.43%。这样的情况下,剥离这块业务反而可能拉高药明康德的整体毛利率。
02 、试图斩断法案威胁
在生物医药领域,美国对中国企业的制裁重点之一便是人类基因组学。
美国参众两院提出《十大电子游艺网站》、狙击中国企业的由头便是“保护基因数据和国家安全”,声称包括药明康德、华大基因等中国公司对美国人的个人基因信息和美国知识产权构成潜在的安全威胁。
《十大电子游艺网站》最新的进展是未能成功列入2025年度美国国防授权法案中,而且法案内容也未出现药明系和华大智造等此前被该法案提及的相关实体名称。这对药明康德而言是一个积极信号。但只要法案还在审议之中,药明康德就不能排除被攻击的可能。
如今,药明康德终于决定剥离海外CGT(细胞基因治疗)业务,《十大电子游艺网站》对它的攻击也就很可能从此无处下手。因此,在一些业内人士看来,卖掉欧美CGT业务对于药明康德而言反而是一桩好事。不过,这一做法是否真的能彻底杜绝掉法案的威胁,尚未可知。
也有小部分投资者对此感到惋惜,认为未来CGT疗法必将不断发展,产能需求将从量变进入质变。而药明康德此次出售这部分业务,可能会失去未来在这一领域的竞争力。
但对于药明康德而言,眼下最重要的事情已经不是诗和远方,而是全力解除眼前来自《十大电子游艺网站》的压力。
(信息来源:健识局)
正大天晴贝莫苏拜单抗治疗鳞状非小细胞肺癌3期临床结果积极
2024 年12月27日,正大天晴宣布贝莫苏拜单抗注射液联合化疗后序贯联合盐酸安罗替尼胶囊一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌(sq-NSCLC)的III期临床研究(TQB2450-III-12)取得积极结果。正大天晴计划于近期提交该项新适应症的上市申请,这将是贝莫苏拜单抗注射液申报的第6项适应症上市申请。
TQB2450-III-12 研究是一项多中心、随机、双盲、平行对照临床试验,旨在评估贝莫苏拜单抗注射液联合化疗后序贯联合盐酸安罗替尼胶囊对比替雷利珠单抗注射液联合化疗一线治疗晚期鳞状非小细胞肺癌(sq-NSCLC)的有效性和安全性。研究的主要终点为无进展生存期(PFS)。
经独立数据监查委员会(IDMC)判定,主要研究终点PFS达到方案预设的优效界值。期中分析结果显示,与替雷利珠单抗联合化疗组相比,贝莫苏拜单抗联合化疗后序贯联合安罗替尼可显著延长患者的中位PFS,降低疾病进展或死亡风险。其安全性数据与已知风险相符,未发现新的安全性信号。
该研究是全球首个对比免疫PD-1联合化疗一线治疗sq-NSCLC取得积极结果的III期临床研究。详细研究数据将在近期开展的国际权威学术大会上公布。
肺癌是全球和中国发病率及死亡率居首位的恶性肿瘤,非小细胞肺癌(NSCLC)占全部肺癌的80%-85%。鳞状非小细胞肺癌(sq-NSCLC)是主要亚型之一,约占全部NSCLC的30%。目前,sq-NSCLC患者可接受靶向治疗的靶点突变率不足10%,多数患者难以从靶向治疗中获益。虽然免疫联合化疗已成为sq-NSCLC的标准治疗模式,但临床效果仍然有限。
(信息来源:医药魔方)
重大里程碑!AR1001治疗阿尔茨海默病国际多中心III期临床研究在中国完成首例患者入组
近日,韩国AriBio CO.,Ltd(AriBio)公司和纽科智联(上海)制药有限公司共同宣布,由双方在中国共同发起的“一项评价AR1001治疗早期阿尔茨海默病受试者持续52周的有效性和安全性的III期、双盲、随机、安慰剂对照、多中心试验”(方案编号:AR1001-ADP3-US01)已于2024年12月19日完成中国首例患者给药。该关键注册临床研究在美国、英国、欧洲、中国和韩国等全球多个国家开展。首都医科大学宣武医院常务副院长、神经内科唐毅教授担任全球联合主要研究者,首都医科大学宣武医院作为中国的组长单位,近三十家中国头部医院参加本研究。
AR1001 已获美国FDA批准开展临床研究,是用于延缓阿尔茨海默病(AD)疾病进程的小分子口服药物,具有强效、高选择性抑制磷酸二酯酶-5(PDE-5)的作用。AR1001具有良好的安全性特征和良好的血脑屏障透过性。临床前研究显示AR1001可以清除AD相关的淀粉样斑块并抑制Tau蛋白的异常磷酸化,同时抑制炎性反应,并提供神经保护作用。在美国完成的II期AD临床研究结果显示,AR1001口服片剂(30mg)具有良好的安全性特征,有望为早期AD人群(包括AD引起的轻度认知功能障碍和轻度痴呆)提供治疗获益。
AR1001 III 期临床试验计划入组1150名患者,跨越全球近200个研究中心,AR1001是阿尔茨海默病疾病领域全球范围内最受关注的治疗药物之一。截止目前,AR1001在全球III期入组已完成过半。
唐毅教授介绍:“AD是一种多致病因素的老年疾病。近年来,随着诊断技术和病理研究的迅速发展,AD的治疗领域也迎来了新的曙光。AR1001作为一款安全性优良的口服多机制小分子药物,有望为AD的治疗提供全新的思路和方向,期待其临床效果能尽快得到验证,早日满足人口老龄化带来的日益增长的临床需求,尽早服务广大AD患者。”
阿尔茨海默病是当今世界上主要的神经退行性疾病,约占所有痴呆病例的60%-80%(阿尔茨海默十大电子游艺平台首选,2020)。据《十大电子游艺网站》数据显示,中国现存的阿尔茨海默病及其他痴呆患病人数近1700万。随着老龄人口的逐渐增多,以及AD痴呆的患病率随年龄增长而增加,迫切需要能够预防和延缓AD进展的治疗方法。相对于有限的对症治疗,真正有效和持久的AD治疗需要针对基础疾病机制和分子病理学的疾病修饰干预(Siemers et al.,2016),而且,治疗效果与在认知症状出现之前针对AD的早期干预以及预防对大脑不可修复的损伤密切相关。
目前在美国和中国已上市的AD治疗药物多为对症治疗,如乙酰胆碱酯酶抑制剂(多奈哌齐、卡巴拉汀、加兰他敏)用于治疗AD的认知和行为症状,尤其是轻度和中度AD患者。已批准的谷氨酸调节因子,如Namenda(美金刚)可用于提高记忆、注意力、判断力、表达能力以及执行简单任务的能力(阿尔茨海默十大电子游艺平台首选,2021)。然而,该药物对中度/重度AD患者的认知功能有一定效果,而对轻度AD患者效果甚微(Prickaerts et al.,2017)。
近年来,各国监管部门大力支持AD药物的临床开发,以期改善多年来AD患者缺乏治疗手段的局面。阿杜卡奴单抗(Aducanumab)于2021年通过美国食品药品管理局(FDA)的加速途径获批用于轻度认知功能障碍或轻度痴呆患者。该药在关键性研究的受试者中观察到临床痴呆评定量表-总评分(CDR-SB)终点出现了一定获益,但在常见不良事件如淀粉样蛋白相关影像学异常(ARIA)方面存在安全性问题,包括淀粉样蛋白相关成像异常-水肿(ARIA-E),可在MRI上观察到脑水肿或脑沟积液,以及淀粉样蛋白相关成像异常血铁黄素沉积(ARIA-H),包括微出血和浅表铁沉积。最近,仑卡奈单抗和多奈单抗分别于2023年7月和2024年7月获得美国FDA完全批准上市,于2024年1月和2024年12月获得我国国家药品监督管理局完全批准上市,但仍有一些局限。
AD 药物的开发难度使疾病领域内依然有大量医疗需求未被满足,近年来,对阿尔茨海默疾病机理的更多研究认知和对不同药物靶点的更多元研究使得AD药物的开发进入一个全新阶段,研究人员致力于通过更多样化的机制和路径寻找更有效的阿尔茨海默病治疗方案。据公开资料,截至2024年12月,全球范围共计近20款AD药物正处于临床III期的关键开发阶段。这些药物靶点和涉及的病理机制呈现出更多元化的趋势,研发焦点除了专注对症治疗阿尔茨海默病的药物外,也逐渐转向能够缓解疾病发展进程的药物,以期为患者提供更全面的治疗效果。
(信息来源:医药魔方)
君圣泰医药完成HTD1801头对头达格列净治疗2型糖尿病III期临床试验患者入组
近日,君圣泰医药公布,公司自主研发的肠肝抗炎及代谢调节剂熊去氧胆小檗碱(HTD1801)针对2型糖尿病(T2DM)患者的III期达格列净对照临床试验已完成患者入组。
该试验是一项随机、双盲、阳性药物(达格列净)平行对照的多中心、非劣效性III期临床试验(HARMONY),旨在评估在二甲双胍治疗后血糖控制不佳的成年T2DM受试者中HTD1801相对于达格列净的疗效,主要疗效终点是治疗24周后,糖化血红蛋白相对基线的变化。该试验计划入组358例受试者,于目前已完成全部入组。这项III期试验预计于2025年进行数据读出。
熊去氧胆小檗碱(HTD1801)是一种靶向肠-肝系统的口服抗炎及代谢调节剂,正在开发用于治疗代谢及消化系统疾病。HTD1801为熊去氧胆酸和小檗碱的离子盐,是一种具有独特双机制的新分子实体,通过激活AMPK及抑制NLRP3发挥其生物学活性。这两种关键机制与改善葡萄糖代谢、胰岛素抵抗、脂质代谢和肝脏 炎症相关,为 T2DM 等复杂代谢性疾病的治疗提供综合性解决方案。
(信息来源:智通财经网)
靖因药业又一款siRNA疗法临床试验申报获中国药监局受理
2024 年12月31日,中国上海和美国圣地亚哥:靖因药业(上海)有限公司宣布其递交的SRSD216临床试验申请(IND)成功获得中国国家药品监督管理局药品审核中心(CDE)的受理。SRSD216是一种用于治疗高脂蛋白血症(a)的新一代siRNA疗法。
“本次递交标志着靖因创新siRNA疗法开发的一个重要里程碑。脂蛋白(a)水平升高与动脉粥样硬化性心血管疾病之间的关联已获得大量遗传学和流行病学研究的支持。临床前数据表明,SRSD216具有出色且持久的药效学特征和良好的安全性,有望为预防心血管疾病提供新的解决方案。我们将全力推进这一前景广阔的疗法的临床开发。”靖因药业首席医疗官于沛川博士表示。
“我们很高兴在SRSD216的开发中达到这一关键步骤。”靖因药业首席执行官冀群升博士表示,“这是我们团队共同努力的成果,也是靖因致力于开发创新心血管代谢疾病疗法的全面布局迈出的又一重要一步。”
动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)是全球最常见的死亡原因。血脂异常被认为是ASCVD发展的关键因素。尽管低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)一直被视为主要的血脂指标和ASCVD的干预目标,但众多研究表明,脂蛋白(a)[Lp(a)]是ASCVD的独立危险因素,且不受年龄、饮食或运动的影响。目前用于降脂的药物对Lp(a)的降低作用有限。因此,临床上对直接靶向Lp(a)的药物有着巨大的未满足需求。
SRSD216 注射液是一款新型的双链小干扰核糖核酸(siRNA)。它特异性调节LPA基因,减少肝脏Apo(a)的产生并降低循环中的Lp(a)水平。临床前体内研究表明,单次给药后,Lp(a)水平降低几乎100%,且效果持续超6个月,未观察到任何有意义的安全事件。
靖因药业(Sirius Therapeutics)是一家临床阶段的生物技术公司,以人类健康福祉为使命,聚焦新一代核酸创新疗法在心血管代谢疾病领域的全球开发,致力成为颠覆慢病防治的领军者。公司目前已进入临床开发阶段的产品包括用于治疗血栓栓塞性疾病的SRSD107和用于治疗血脂异常的SRSD101。
成立于2021年,由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位,汇聚中美两地在小核酸疗法领域的人才和资源的优势,建立了以美国为源头创新中心和以中国为全球转化医学中心的布局。利用其小核酸药物研发核心技术平台,开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。公司已累计获得奥博资本、泓元资本、汉康资本和康禧投资的近1亿美元融资。
(信息来源:医麦客)
国内首创、全球第二款!倍特药业siRNA新药获批临床
2024 年12月27日,成都倍特药业股份有限公司宣布,其自主研发的1类新药BPR-30221616注射液已正式获得CDE的批准,将用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM),并计划于近期启动临床试验。
ATTR 是一种系统性、进行性的罕见疾病,由转甲状腺素蛋白解离成单体并错误折叠为淀粉样物质后沉积于器官或组织的细胞外区所致。该病累及神经、心脏、眼、肾脏等多个器官,疾病进展迅速,生存率低,对患者的生活质量和生存造成严重影响。BPR-30221616注射液作为倍特药业自主研发的siRNA药物,通过靶向和沉默特定的mRNA,阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生,从而达到治疗ATTR的目的。
作为中国首款、全球第二款针对ATTR靶点的siRNA药物,BPR-30221616注射液采用了倍特药业具备自主知识产权的核酸稳定性修饰平台技术。该技术显著增强了药物在体内的稳定性和持久性,提升了药物治疗指数,减少了不良反应的发生,并有望大幅降低给药频率。多个临床前模型已经验证了BPR-30221616注射液的高效性、长效性和安全性,显示出其成为同类最佳(Best-in-Class,BIC)的巨大潜力。
BPR-30221616 注射液的成功开发,标志着倍特药业在小核酸药物研发领域取得了重大突破。
(信息来源:红星新闻)
维健医药引进的地非法林注射液申报上市,治疗慢性肾病相关瘙痒症
2025 年1月1日,CDE网站显示,维健医药引进的地非法林注射液在国内申报上市。
地非法林是一种kappa阿片受体(KOR)激动剂,通过与受体结合,抑制瘙痒感的产生。地非法林的亲水性肽结构限制了它进入中枢神经系统(CNS),使其有别于具有中枢活性的KOR激动剂。与大多数阿片类药物相比,地非法林不是受管制药品,也不会引起呼吸抑制等阿片类药物不良反应。
维健医药和Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma于2023年1月16日签署了地非法林注射剂开发和商业化的长期独家许可协议,用于国内血液透析成人患者中重度瘙痒症的治疗。维健医药拥有地非法林注射液在中国开发和商业化的独家权益。
截至目前,地非法林注射液(美国商品名:Korsuva)已在美国、欧盟(包括冰岛、挪威和列支敦士登)、英国、加拿大、瑞士、新加坡、澳大利亚和日本等多个国家获批用于治疗患有慢性肾病(CKD)相关瘙痒症的成人血液透析患者。
2024 年9月,维健医药宣布地非法林注射液治疗CKD相关瘙痒症的中国III期KOR-CHINA-301研究取得了积极结果。
结果显示,治疗第4周时,地非法林注射液组患者每日24小时最大瘙痒程度数字化评定量表(WI-NRS)的周平均值较基线改善程度显著高于安慰剂组(两组最小二乘法均值差异(SE)为-0.81(0.223),P=0.0003)。此外,地非法林注射液快速起效,从第2周时开始,地非法林注射液组患者的WI-NRS改善程度显著优于安慰剂组(P<0.05)。
安全性方面,地非法林注射液具有良好的耐受性,其安全性特征与产品已知安全性特征基本一致。
慢性肾病相关瘙痒表现为全身性和持续性瘙痒,对患者生存质量有巨大的负面影响,可能导致抑郁、焦虑、睡眠失调和死亡率升高。在中国分别有约42%、21%、11%和8%的血液透析患者正在遭受轻度、中度、重度或极重度瘙痒症的困扰。其他研究也报告了透析患者瘙痒患病率高达36%-80%。
当前已有治疗方案各不相同,包括对症状轻微或患局部性症状的患者使用局部治疗(润肤剂、类固醇镇痛剂、局部麻醉剂),对更严重或全身瘙痒的患者优化透析参数和系统治疗。但现有治疗(外用或内用)并不能完全满足临床需求,仍有许多患者对仍受着瘙痒的困扰。
(信息来源:医药魔方)
赛诺菲、Genzyme:rilzabrutinib片上市申请获中国受理
2024 年12月30日,CDE官网公示,赛诺菲(Sanofi)和Genzyme公司联合申报的1类新药rilzabrutinib片上市申请已获得受理。公开资料显示,rilzabrutinib是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂。2020年,赛诺菲以约36.8亿美元收购Principia Biopharma,从而获得后者在研的3款BTK抑制剂,包括这款rilzabrutinib。
今年11月,赛诺菲在美国血液学会(ASH)年会上公布了该产品针对免疫性血小板减少症(ITP)适应症的3期临床研究积极结果。赛诺菲此前新闻稿表示,rilzabrutinib有希望成为首个治疗ITP适应症的BTK抑制剂。该产品目前正在美国和欧盟接受监管审查,FDA的PDUFA日期为2025年8月29日。
BTK 在B细胞、肥大细胞及其他先天免疫系统细胞中表达,在炎症通路和多种免疫介导疾病的病理过程中起关键作用。
Rilzabrutinib 是一款口服、可逆的共价BTK抑制剂,正在被开发治疗多种免疫介导疾病。根据赛诺菲此前公开资料介绍,该产品可以选择性地抑制BTK靶点,同时有可能降低产生脱靶副作用的风险。该疗法曾获得美国FDA授予快速通道资格与孤儿药资格,用于治疗ITP。其具有减少致病性自身抗体产生和减少巨噬细胞介导的血小板破坏的双重作用机制,有望改善各种ITP并发症。除了针对ITP适应症,该产品还正在针对慢性自发性荨麻疹、哮喘、IgG4相关性疾病、温抗体型自身免疫性溶血性贫血等处于2期临床研究阶段。
根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网,赛诺菲正在中国开展一项国际多中心(含中国)3期临床研究,评估持续或慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人和青少年口服rilzabrutinib的疗效和安全性;以及一项在温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者中评价rilzabrutinib的疗效、安全性和药代动力学的单臂2期研究。
今年11月,赛诺菲公布了rilzabrutinib在LUNA 3期临床试验中的积极结果。在LUNA 3试验中,共有133名成人被随机分配接受rilzabrutinib治疗。分析显示,rilzabrutinib组有86名患者(65%)达到血小板应答,而此数值在安慰剂组中仅为23名患者(33%)。主要终点为持久血小板应答,定义为在24周双盲治疗期间的最后12周中,至少有8周的血小板计数达到或超过5万/μL,并且无需使用补救治疗。分析显示,rilzabrutinib组中有31名患者(23%)达到了这一终点,而在69名安慰剂患者中则无一人达标。
ITP 是一种严重的获得性自身免疫性血液疾病,其特征是自身抗体介导的血小板破坏和血小板生成受损,导致血小板减少症(血小板计数低于10万/μL)和危及生命的出血事件风险增加(如颅内出血)。此外,ITP患者通常会经历严重的生活质量下降,如疲劳和认知功能障碍。该研究的主要研究者此前在新闻稿中表示,LUNA 3研究中患者在疾病的各个方面所看到的强大治疗效果令人感到鼓舞,包括血小板计数、生活质量指标、出血减少和良好的安全性方面的临床意义和持续改善。
本次rilzabrutinib在中国的上市申请获得受理,意味着该产品有希望在不久的将来惠及患者。
(信息来源:医药观澜)
丁肝突破性疗法,国内申报上市
2024 年12月27日,CDE网站显示,华辉安健的中和抗体HH-003(Libevitug,立贝韦塔单抗)申报上市。根据临床试验进展,推测本次申报的适应症为慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染。
HH-003 是华辉安健开发的全球首个靶向乙肝病毒(HBV)表面大包膜蛋白前S1(PreS1)区的中和抗体,通过特异性结合HBV/HDV表面的PreS1区域,阻断HBV、HDV与其受体钠离子-牛磺胆酸共转运蛋白(NTCP)结合,从而阻止病毒进入肝细胞,中和病毒的感染。
华辉安健在欧洲肝病十大电子游艺平台首选(EASL)2023大会上公布的一项II期研究结果显示,9例HBV & HDV共感染患者接受HH-003治疗24周和48周后,HDV RNA水平分别降低了2.18log10IU/mL和1.98log10IU/mL,分别有77.8%(7/9)和66.7%(6/9)的患者实现了病毒学应答,分别有60%(3/5)和40%(2/5)的患者恢复正常的ALT水平,分别有60%(3/5)和40%(2/5)的患者实现了病毒学应答且者恢复正常的ALT水平。
HH-003 分别于2023年4月和2024年11月获国家药监局和FDA授予突破性疗法资格,用于治疗慢性HDV感染。
HDV 是一种复制缺陷型RNA病毒,为HBV的卫星病毒,需借助HBV表面蛋白作为其包膜蛋白进行复制。HDV通过结合其与HBV共同的宿主细胞受体NTCP感染肝细胞。根据世界卫生组织(WHO)估计,全球有1500-2000万慢性HDV感染者,其疾病进程快,常进展为肝硬化、肝癌等严重肝脏疾病,是最为严重的一类慢性病毒性肝炎。WHO 2024版乙肝防治指南中,建议在乙肝表面抗原(HBsAg)阳性的乙肝感染者中进行HDV的触发检测;如果条件有限,可优先考虑在特定高风险的HBsAg阳性人群中开展HDV检测。目前中国、美国尚无批准用于治疗慢性HDV感染的药物。
(信息来源:医药魔方)
全球首款CLDN18.2单抗佐妥昔单抗在华获批上市
2024 年12月31日,NMPA官网显示,安斯泰来的注射用佐妥昔单抗(zolbetuximab)的上市申请已获得批准。适应症为:本品联合含氟尿嘧啶类和铂类药物化疗用于CLDN18.2阳性、人表皮生长因子受体2(HER2)阴性的局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处(GEJ)腺癌患者的一线治疗。佐妥昔单抗是国内首款,同时也是全球首款获得批准的CLDN18.2靶向治疗药物。
CLDN18.2 主要在胃上皮细胞中表达,并在胃癌、乳腺癌、结肠癌和肝癌等原发性恶性肿瘤中高度表达。佐妥昔单抗是一款同类首创的靶向CLDN18.2的IgG1抗体,最初由德国Ganymed Pharmaceticals研发,2016年12月,安斯泰来收购了该公司。临床前研究表明,佐妥昔单抗通过激活两种不同的免疫系统途径(抗体依赖性细胞毒性和补体依赖性细胞毒性)诱导癌细胞死亡。自2024年3月起,该药已陆续在日本、欧洲和美国获批上市。
此次获批是基于两项佐妥昔单抗联合化疗一线治疗CLDN18.2阳性、HER2阴性局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界腺癌患者的国际多中心、随机双盲III期临床研究(即SPOTLIGHT研究和GLOW研究)的结果。SPOTLIGHT研究评估了佐妥昔单抗联合mFOLFOX6(一种包括奥沙利铂、亚叶酸和改良的5-氟尿嘧啶的联合化疗方案)对比安慰剂联合mFOLFOX6的疗效,中国大陆共有36例患者入组该试验。GLOW研究评估了佐妥昔单抗联合CAPOX(一种包括卡培他滨和奥沙利铂的联合化疗方案)对比安慰剂联合CAPOX的疗效,在该研究中,中国大陆入组了145例患者。
SPOTLIGHT 研究结果显示,与对照组相比,佐妥昔单抗治疗组显著降低了患者的疾病进展或死亡风险(HR=0.75,p=0.0066),两组的中位无进展生存期(PFS)分别为10.61个月和8.67个月;佐妥昔单抗也显著降低了患者的死亡风险(HR=0.75,p=0.0053),两组的中位OS分别是18.23个月和15.54个月。同样,GLOW研究结果显示,佐妥昔单抗组与对照组相比,PFS和OS均显著延长,具有更优的疗效。两组的中位PFS分别为8.2个月和6.8个月(HR=0.69,P=0.0007),中位OS分别为14.4个月和12.2个月(HR=0.77,P=0.0118)。
安斯泰来高级副总裁兼免疫肿瘤学领域开发负责人、医学博士、工商管理硕士Moitreyee Chatterjee-Kishore曾表示:“在全世界胃癌新发病例中,中国患者几乎占据一半。2020年数据显示,中国有超478,000例新确诊胃癌患者,死亡病例超373,000例。Zolbetuximab生物制品上市许可申请获CDE受理,使我们为中国晚期胃癌患者提供他们所亟需的、创新的治疗方案迈进了一大步。”
(信息来源:医药魔方)
科伦博泰PD-L1单抗塔戈利单抗获批上市
2024 年12月31日,NMPA官网显示,科伦博泰的塔戈利单抗注射液(商品名:科泰莱)获批上市。适应症为:单药用于既往接受过二线及以上化疗失败的复发或转移性鼻咽癌(R/M NPC)患者的治疗。
塔戈利单抗是科伦博泰自主研发的一种人源化IgG1κ亚型单克,通过特异性地与PD-L1结合,抑制PD-L1/PD-1的相互作用,解除PD-1/PD-L1信号通路介导的免疫抑制,促进T细胞的增殖和细2胞因子的分泌,从而增强肿瘤免疫反应。
II 期KL167-2-05-CTP研究表明,塔戈利单抗在既往接受过治疗的R/M NPC患者中显示出有显著的疗效和可控的安全性,中位缓解持续时间为12.4个月(95% CI 6.8-16.5),中位总生存期(OS)为16.2个月(95% CI 13.4-21.3)客观缓解率(ORR)为26.5%,疾病控制率(DCR)为56.8%。中位无进展生存期(PFS)为2.8个月,中位缓解持续时间(DOR)为12.4个月,中位总生存期(OS)为16.2个月。
(信息来源:医药魔方)
Opdivo Qvantig( 纳武利尤单抗/透明质酸酶)在美国获批用于所有已批准的欧狄沃适应症
2024 年12月27日,百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)公司宣布美国FDA已批准Opdivo Qvantig(nivolumab and hyaluronidase-nvhy)纳武利尤单抗加透明质酸酶皮下注射制剂上市,用于所有已批准的Opdivo(欧狄沃)成人实体瘤适应症。这些适应症包括单药治疗,完成Opdivo联合Yervoy(ipilimumab)伊匹木单抗治疗后的Opdivo(欧狄沃)单药维持治疗,或与化疗或卡博替尼(cabozantinib)联合治疗的情况。
Opdivo Qvantig 可以在5分钟内完成单次注射给药,有望改变患者和医生的治疗体验。
Opdivo Qvantig 皮下注射剂型的疗效在CHECKMATE-67T研究中得到了评估。这是一项多中心、随机、开放标签试验,在接受不超过两种系统性治疗的晚期或转移性透明细胞肾细胞癌患者中进行。共有495名患者被随机分配接受皮下注射Opdivo Qvantig或静脉输注Opdivo的治疗。
分析显示,该试验达到主要终点,与静脉输注Opdivo相比,皮下注射Opdivo Qvantig在28天的时间段内平均血清浓度(Cavgd28)和稳态血清低谷浓度(Cminss)指标上表现出非劣效性。此外,通过设盲独立中心审评(BICR)评估,皮下注射剂型与静脉输注Opdivo相比,在客观缓解率(ORR)上表现出非劣效性。Opdivo Qvantig组的ORR为24%(95% CI:19,30),而静脉输注Opdivo组为18%(95% CI:14,24)。
安全性方面,CHECKMATE-67T研究显示Opdivo Qvantig和静脉输注Opdivo具有相似的表现。最常见的不良反应(发生率≥10%)包括疲劳、肌肉骨骼疼痛、瘙痒、皮疹和咳嗽。
Opdivo (nivolumab)欧狄沃(纳武利尤单抗)是一种程序性死亡受体1(PD-1)免疫检查点抑制剂,旨在以独特的方式利用人体自身的免疫系统来帮助恢复抗肿瘤免疫反应。通过利用人体自身的免疫系统对抗癌症,Opdivo已成为多种癌症的重要治疗选择。
Opdivo Qvantig (nivolumab and hyaluronidase-nvhy)纳武利尤单抗加透明质酸酶皮下注射制剂此次批准涵盖了以下癌症的适应症:肾细胞癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、尿路上皮癌、结直肠癌、肝细胞癌、食管癌、胃癌、胃食管结合部癌和食管腺癌。然而,Opdivo Qvantig不适用于与静脉输注ipilimumab进行联合治疗。
(信息来源:百配健康)
Mounjaro( 替尔泊肽)南非上市辅助治疗饮食和运动控制效果不佳的成人2型糖尿病患者
2024 年12月31日,Aspen Pharmacare Holdings Limited(爱施健制药公司),作为一家全球领先的专业制药企业,近日宣布礼来公司研发的创新药物Tirzepatide(全球品牌名为Mounjaro ® ) 正式在南非上市。
Mounjaro (tirzepatide)穆峰达 ® (替尔泊肽)是一种每周一次注射的创新型药物,其作用机制包括葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)受体和胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂。该药物经南非卫生产品监管局(SAHPRA)批准,用于饮食和运动控制效果不佳的成人2型糖尿病患者的辅助治疗。
2023 年8月30日,爱施健集团宣布与礼来达成分销及推广协议,旨在为南非及撒哈拉以南非洲地区患者提供礼来创新药品组合的广泛可及性。
(信息来源:百配健康)
全球首批!第一三共TROP2 ADC在日本获批上市
2024 年12月27日,第一三共宣布靶向TROP2的抗体药物偶联物(ADC)德达博妥单抗(Datopotamab deruxtecan,Dato-DXd)在日本获批上市,用于既往接受过化疗治疗的不可切除或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)乳腺癌成人患者。
德达博妥单抗采用了第一三共专有的DXd ADC技术设计,由与札幌医科大学合作开发的人源化抗TROP2 IgG1单克隆抗体组成,通过四肽可裂解连接子与多个拓扑异构酶I抑制剂有效载荷(一种exatecan衍生物)相连。
此次德达博妥单抗获得批准是基于一项代号为TROPION-Breast01的全球性、随机、多中心、开放标签III期临床试验。该研究共纳入了700例既往接受过内分泌治疗和至少一种系统治疗且无法手术或转移性HR阳性、HER2低表达或阴性(IHC 0、IHC 1+或IHC 2+/ISH-)乳腺癌患者,旨在评估评估Dato-DXd对比研究者选择的单药化疗(艾日布林、卡培他滨、长春瑞滨或吉西他滨)的安全性和有效性。
结果显示,与对照组相比,Dato-DXd组患者的PFS延长时间具有统计学意义(6.9 vs 4.9个月,HR=0.63,p<0.0001)和临床意义。不过,另一主要终点总生存期(OS)的数据差异不具有统计学意义。此外,Dato-DXd的安全性与既往研究一致,没有发现新的安全信号。所有级别的间质性肺疾病发病率均较低。
(信息来源:医药魔方)
亳州市场1月1日快讯
玄参: 市场玄参新货上市购销,市面需求一般,行情小幅回调,现市场湖北统货11-12元/千克,浙江湖南统货10-11元上下,河南统货8-9元左右,玄参片质量不一价要在15-20元不等。
橘络: 市场橘络小批量购销,新货上市货源暂时充足,行情暂稳,现在市场统货要价180-190元/千克,选货要价200-220元不等。
蛤蚧: 市场蛤蚧需求暂时不大,库存货源暂时充足,由于动物保护流通受限货源以企业实需为主,行情平稳,市面资质齐全小对的25-26元左右/对,中对的30-32元左右,大对的35-40元不等。
葛根: 市场粉葛根货源暂时充足,货源多按需购销为主,货源小批量走动,行情平稳,现市场粉葛根统丁要价在14-15元/千克。
益智: 市场益智购销尚可,近期时有商家寻货购销,货源小批量走动为主,行情暂稳,现在市场益智仁统货要价在70-72元左右,益智米要价95-100元左右。
市场鸡血藤 :进口鸡血藤统货要价9.5-10元/千克,云南货价在5.5-6元左右。
香加皮: 市场香加皮货源暂时充足,咨询购货商不多,货源零散走动,行情平稳,现香加皮统货售价15-16元/千克,切片统货售价19-20元左右。
骨碎补: 市场骨碎补市面来货有增,购销暂时不大,货源小批量购销,行情小幅震荡,现市场骨碎补去毛货要价在55-60元不等。
(信息来源:康美中药网)
安国市场1月2日快讯
金樱子: 中前期货报价在16-18元之间,后期货报价在20-21元之间。
小茴香: 现市场进口货报价在10元上下,国产货报价在11-12元之间不等。
东北淫羊藿: 报价在95-105元之间,优质饮片货价高。
升麻: 东北升麻滚筒货报价在88元上下。
威灵仙: 野生滚筒货报价在72元上下。
骨碎补: 去毛货报价在57-58元之间。
陈皮: 个报价在10-11元之间,炕丝报价在11-12元之间。
郁金: 广西产厚片报价在18-19元之间。
白茅根: 饮片货多报价在12-13元。
白及:统货报价在120元上下。
翻白草:正品多报价在24-25元之间。
地产半夏:0.6以上的货报价在42元上下。
(信息来源:中药材天地网)
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